Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

L-citrullin och metformin vid Duchennes muskeldystrofi

17 april 2018 uppdaterad av: University Hospital, Basel, Switzerland

"En dubbelblind randomiserad placebokontrollerad effekt- och säkerhetsstudie av L-citrullin och metformin hos ambulanta barn i åldern mellan 7 och 10 år med Duchennes muskeldystrofi"

Syftet med studien är att visa att intag av L-citrullin och metformin förbättrar muskelfunktionen och fördröjning av progression hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enkelcenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Studiemedicinen består av L-citrullin och metformin, respektive placebo som ges oralt; 2,5 g L-citrullin eller placebo kommer att ges 3 gånger dagligen, metformin innehållande 250 mg eller placebo kommer att ges 3 gånger dagligen. Studiens varaktighet är 26 veckor och omfattar en screening och tre studiebesök.

Ändring 1: Ändrade behörighetskriterier

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

47

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylär diagnos av DMD
  • Patienter 6,5 - 10 år vid tidpunkten för screening
  • Ambulant
  • Möjlighet att gå 150 m på 6 minuters gångavstånd (6MWT)
  • D1 underdomän av MFM-skalan >40 %
  • stabil behandling med steroider i >6 månader eller steroidnaiva patienter

Exklusions kriterier:

  • Tidigare (3 månader eller mindre) eller samtidigt deltagande i en annan terapeutisk prövning
  • Användning av L-citrullin, L-arginin eller metformin under de senaste 3 månaderna
  • Känd individuell överkänslighet mot L-citrullin eller metformin
  • känd eller misstänkt malignitet
  • Annan kronisk sjukdom eller klinisk relevant begränsning av njur-, lever-, hjärtfunktion enligt utredarens bedömning
  • start av kortisonbehandling eller dosändring <6 månader före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 750 mg metformin och 7,5 g L-citrullin dagligen p.o.
7,5 g L-citrullin p.o. och 750 mg metformin dagligen p.o. (3x 2,5 g, respektive 3x 250 mg) i 26 veckor
Läkemedel: 750 mg metformin och 7,5 g L-citrullin dagligen p.o.
Placebo-jämförare: Placebo
metformin placebo och L-citrullin placebo 3 gånger dagligen p.o. i 26 veckor
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av motorisk funktionsmått (MFM) D1 delpoäng (bedömning av stående och förflyttningar)
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av MFM totalpoäng, D2 och D3 MFM subpoäng
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26
Genomsnittlig förändring av sex minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26
Förändring av kvantitativ muskel-MR (Magnetic Resonance Imaging) inklusive muskelfettinnehåll (MFC) och T2-tider för lårmuskler
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26
Förändring i plasma/urinkoncentrationen för markörer för muskelnekros, oxidativ stress, nitrosativ stress och förändring av mikroRNA (miRNA)
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26
Genomsnittlig förändring av kvantitativ muskelkraft (QMT) av knäförlängning och armbågsflexion med handhållen dynamometri (HHD)
Tidsram: baslinje till vecka 26
baslinje till vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Utredare

  • Huvudutredare: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2013

Första postat (Uppskatta)

26 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMD02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera