L-citrulina y metformina en la distrofia muscular de Duchenne
17 de abril de 2018 actualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland
"Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de L-citrulina y metformina en niños ambulatorios de entre 7 y 10 años con distrofia muscular de Duchenne"
El objetivo del estudio es demostrar que la ingesta de L-citrulina y metformina mejora la función muscular y retrasa la progresión en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de un solo centro, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. El medicamento del estudio consta de L-citrulina y metformina, respectivamente, placebo administrado por vía oral; Se administrarán 2,5 g de L-citrulina o placebo 3 veces al día, 250 mg de metformina o placebo se administrarán 3 veces al día. La duración del estudio es de 26 semanas y comprende un cribado y tres visitas de estudio.
Enmienda 1: Criterios de elegibilidad modificados
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
47
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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BS
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Basel, BS, Suiza, 4031
- University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico molecular de la DMD
- Pacientes de 6,5 a 10 años de edad en el momento de la selección
- Flotante
- Capacidad para caminar 150 m en la distancia de caminata de 6 min (6MWT)
- Subdominio D1 de la escala MFM >40%
- tratamiento estable con esteroides durante >6 meses o pacientes sin tratamiento previo con esteroides
Criterio de exclusión:
- Participación previa (3 meses o menos) o concomitante en otro ensayo terapéutico
- Uso de L-citrulina, L-arginina o metformina en los últimos 3 meses
- Hipersensibilidad individual conocida a L-citrulina o metformina
- malignidad conocida o sospechada
- Otra enfermedad crónica o limitación clínicamente relevante de la función renal, hepática o cardíaca según el criterio del investigador
- inicio del tratamiento con cortisona o cambio en la dosis <6 meses antes de la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 750 mg de metformina y 7,5 g de L-citrulina al día p.o.
7,5 g L-citrulina p.o. y 750 mg de metformina al día p.o. (3x 2,5 g, respectivamente 3x 250 mg) durante 26 semanas
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Comparador de placebos: Placebo
placebo de metformina y placebo de L-citrulina 3 veces al día p.o. durante 26 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio de la medida de la función motora (MFM) Subpuntuación D1 (evaluando la bipedestación y las transferencias)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio medio de la puntuación total de MFM, las subpuntuaciones de MFM D2 y D3
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Cambio medio de la distancia a pie de seis minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Cambio de IRM muscular cuantitativa (imágenes por resonancia magnética), incluido el contenido de grasa muscular (MFC) y los tiempos T2 de los músculos del muslo
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Cambio en la concentración de plasma/orina para marcadores de necrosis muscular, estrés oxidativo, estrés nitrosativo y cambio de microARN (miARN)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Cambio medio de la fuerza muscular cuantitativa (QMT) de extensión de rodilla y flexión de codo usando dinamometría manual (HHD)
Periodo de tiempo: línea de base a la semana 26
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línea de base a la semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Hafner P, Bonati U, Klein A, Rubino D, Gocheva V, Schmidt S, Schroeder J, Bernert G, Laugel V, Steinlin M, Capone A, Gloor M, Bieri O, Hemkens LG, Speich B, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Effect of Combination l-Citrulline and Metformin Treatment on Motor Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2019 Oct 2;2(10):e1914171. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2019.14171.
- Hafner P, Bonati U, Rubino D, Gocheva V, Zumbrunn T, Gueven N, Fischer D. Treatment with L-citrulline and metformin in Duchenne muscular dystrophy: study protocol for a single-centre, randomised, placebo-controlled trial. Trials. 2016 Aug 3;17(1):389. doi: 10.1186/s13063-016-1503-1.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de noviembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Metformina
Otros números de identificación del estudio
- DMD02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .