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L-Citrullin und Metformin bei Duchenne-Muskeldystrophie

17. April 2018 aktualisiert von: University Hospital, Basel, Switzerland

"Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von L-Citrullin und Metformin bei ambulanten Kindern im Alter zwischen 7 und 10 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie"

Ziel der Studie ist es zu zeigen, dass die Einnahme von L-Citrullin und Metformin die Muskelfunktion verbessert und das Fortschreiten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie verzögert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie. Die Studienmedikation besteht aus oral verabreichtem L-Citrullin und Metformin bzw. Placebo; 2,5 g L-Citrullin oder Placebo werden 3-mal täglich verabreicht, Metformin mit 250 mg oder Placebo wird 3-mal täglich verabreicht. Die Studiendauer beträgt 26 Wochen und umfasst ein Screening und drei Studienvisiten.

Änderung 1: Geänderte Zulassungskriterien

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose von DMD
  • Patienten im Alter von 6,5 bis 10 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings
  • Ambulant
  • Fähigkeit, 150 m in 6 Minuten zu Fuß zu gehen (6MWT)
  • D1-Subdomäne der MFM-Skala >40 %
  • stabile Behandlung mit Steroiden für >6 Monate oder Steroid-naive Patienten

Ausschlusskriterien:

  • Frühere (3 Monate oder weniger) oder gleichzeitige Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie
  • Einnahme von L-Citrullin, L-Arginin oder Metformin innerhalb der letzten 3 Monate
  • Bekannte individuelle Überempfindlichkeit gegen L-Citrullin oder Metformin
  • bekannter oder vermuteter Malignität
  • Andere chronische Erkrankung oder klinisch relevante Einschränkung der Nieren-, Leber- oder Herzfunktion nach Ermessen des Prüfarztes
  • Beginn einer Kortisonbehandlung oder Dosisänderung <6 Monate vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 750 mg Metformin und 7,5 g L-Citrullin täglich p.o.
7,5 g L-Citrullin p.o. und 750 mg Metformin täglich p.o. (3x 2,5 g bzw. 3x 250 mg) für 26 Wochen
Arzneimittel: 750 mg Metformin und 7,5 g L-Citrullin täglich p.o.
Placebo-Komparator: Placebo
Metformin Placebo und L-Citrullin Placebo 3 mal täglich p.o. für 26 wochen
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mean Change of Motor Function Measure (MFM) D1 Subscore (Beurteilung Stehen und Transfers)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Änderung des MFM-Gesamtscores, der D2- und D3-MFM-Subscores
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Mittlere Änderung von sechs Minuten zu Fuß (6MWD)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Veränderung der quantitativen Muskel-MRT (Magnetic Resonance Imaging) einschließlich Muskelfettgehalt (MFC) und T2-Zeiten der Oberschenkelmuskulatur
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Veränderung der Plasma-/Urinkonzentration für Marker für Muskelnekrose, oxidativen Stress, nitrosativen Stress und Veränderung der microRNA (miRNA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Mittlere Veränderung der quantitativen Muskelkraft (QMT) der Kniestreckung und Ellbogenbeugung mittels handgehaltener Dynamometrie (HHD)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Ermittler

  • Hauptermittler: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DMD02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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