시스틴증 환자 코호트: 시스테아민과 신경학적 합병증에 대한 순응도 (Crystobs)
신경학적 합병증과 같은 시스틴증의 후기 발병을 예방하고 시스테아민 치료에 대한 순응도를 개선하는 것은 시스틴증을 가진 피험자의 관리에서 주요 과제로 남아 있습니다.
본 연구는 시스테아민으로 치료한 시스틴증 환자의 순응도와 치료효과의 관계를 기술하고 신경계 질환의 병태생리학적 기전을 이해하고자 한다. 시스테아민이 혈액 뇌 장벽을 통과합니까? Cerebro Spinal Fluid 및 Central Nervous System에서 시스틴 축적의 영향은 무엇입니까? 우리의 주요 목표는 시스테아민으로 치료받은 환자의 순응도와 WBC 시스틴 수치 사이의 관계를 연구하는 것입니다.
이차적으로, 이 연구는 시스테아민에 대한 순응도와 신경학적 결과 사이의 관계를 평가할 것입니다.
예상 연구 기간은 48개월입니다. 등록기간은 24개월이며 과목별 연구 참여기간은 24개월이다. 적격 참가자는 시스틴증 진단이 확인되고 경구용 시스테아민 치료(Cystagon 또는 RP103)를 받는 남성 및 여성(연령 > 4세)입니다.
시스테아민 하에서의 순응도는 전자 장치, 연구 치료의 책임 및 환자 일기의 정보를 사용하여 측정됩니다. 특정 기억력 및 시각 지각 검사는 환자의 참여 시작과 종료 시에 수행됩니다. 핵 자기 공명 분광법은 CNS에서 시스틴 축적의 가능한 부위 및 시스테아민 치료 순응도와의 관계를 검출하는 데 사용됩니다. NMRS는 또한 피험자의 신경심리학적 상태와의 관계를 확립하는 데 사용됩니다.
시스테아민의 흡수, 분포 및 제거 및 그 대사 경로를 설명하고 농도 효과 및 용량 효과 관계를 결정하기 위해 혈액 샘플을 각 연구 방문에서 수행합니다. 시스테아민이 혈액 뇌 장벽을 통과하는지 확인하기 위해 요추 천자를 참가자에게 제안합니다. 시스틴증 환자와 대조군의 대사 네트워크를 비교하기 위해 새로운 도구가 사용됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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-
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Lyon, 프랑스, 69002
- Hospices Civils de Lyon
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 신병성 시스틴증(임상 징후 및 WBC 시스틴 수준으로 정의됨) 진단이 확인된 남성 및 여성 피험자.
- 연령 > 4세.
- 임의의 경구용 시스테아민 치료를 받는 피험자: Cystagon 또는 RP103.
- 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성 피험자는 1일부터 연구 완료까지 동일한 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자 또는 그 부모 또는 법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 사회보장 대상이거나 사회보장을 받을 권리가 있는 대상.
제외 기준:
- 시스테아민 및 페니실라민에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
- 수유 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 임신한 것으로 알려졌거나 의심되거나, 요로 임신 검사에서 양성 반응을 보이는 여성.
- 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.
- MRI 평가에 대한 금기 사항
대사학적 평가를 위한 통제
포함 기준:
- 연구 모집단과 일치하는 연령 및 성별: 연령 범위: 4~5세, 6~11세, 12~17세, 성인 환자: 18세 이상.
성별: 남성 또는 여성
- 피험자 또는 그 부모 또는 법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 사회보장 대상이거나 사회보장을 받을 권리가 있는 대상.
제외 기준:
- 모든 요로병리 또는 신장병리.
NMRS 평가를 위한 통제
포함 기준:
- 연구 모집단과 일치하는 연령 및 성별: 연령 범위: 4~5세, 6~11세, 12~17세, 성인 환자: 18세 이상.
성별: 남성 또는 여성
- 피험자 또는 그 부모 또는 법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 사회보장 대상이거나 사회보장을 받을 권리가 있는 대상.
제외 기준:
- 모든 요로병리학 또는 신장병리학.
- 모든 신경학적 및/또는 정신 장애
- MRI 평가에 대한 금기 사항.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 시스테아민 비타르트레이트
단일 군 연구.
피험자는 현재 복용 중인 경구용 시스테아민 비타르트레이트 치료제(Cystagon® 또는 RP103)를 계속 투여받습니다.
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개입 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WBC 시스틴 수치
기간: 1일 및 3개월마다 : Month1, Month3, Month6, Month9, Month12, Month15, Month18, Month21 및 Month24.
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PD 측정은 D1, M1, M3, M6, M9, M12, M15, M18, M21 및 M24에서 수행됩니다. 시스테아민 하의 순응도는 전자 장치(병 개봉 날짜 및 시간이 기록됨), 연구 치료의 책임 및 환자의 일기 정보를 사용하여 D1에서 M24까지 측정됩니다. 2회 연속 연구 방문 사이의 순응도 측정은 예상 수와 비교한 관찰된 개방 수 및 예상 용량과 비교한 누적 투여량의 비율로 표현됩니다. 순응도는 먼저 이분법 변수로 간주되며 순응도는 다음과 같이 설명됩니다. 특정 기간 동안 95% 이상이면 만족합니다. 준수 여부는 정량적 변수로 간주됩니다. |
1일 및 3개월마다 : Month1, Month3, Month6, Month9, Month12, Month15, Month18, Month21 및 Month24.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시스틴 결정의 존재 또는 부재 및 책임.
기간: 6개월마다 : 월1, 월6, 월12, 월18, 월24
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눈 검사
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6개월마다 : 월1, 월6, 월12, 월18, 월24
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연구 중에 반복되는 기억력 및 시각 지각 테스트
기간: 1일 및 2년
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1일 및 2년
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시스틴 축적의 유무, CNS에서 시스틴 축적 부위 결정 및 시스테아민 치료 순응도와의 관계, 신경심리학적 상태와의 관계.
기간: 1개월 및 2년
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NMRS 평가
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1개월 및 2년
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CSF 압력 측정과 관련된 CSF의 시스테아민 농도
기간: 언제든지 방문
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언제든지 방문
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혈액 내 시스테아민 농도(형광 검출을 통한 독성학적 HPLC 분석으로 측정)
기간: 1일 및 3개월마다 : 월1, 월3, 월6, 월9, 월12, 월15, 월18, 월21, 월24
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1일 및 3개월마다 : 월1, 월3, 월6, 월9, 월12, 월15, 월18, 월21, 월24
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핵 자기 공명으로 얻은 대사 분광 데이터에서 소변과 혈액 샘플을 구별합니다.
기간: 6개월까지는 3개월마다, 6개월까지는 6개월마다 2년까지
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시스틴증 환자와 그 대조군에 사용할 수 있는 소변 및 혈액 샘플을 사용하여 대조군과 비교하여 시스테아민 섭취로 인한 교란된 대사 네트워크
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6개월까지는 3개월마다, 6개월까지는 6개월마다 2년까지
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농도 효과, 선량 효과 모델.
기간: 6개월째
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약동학 프로파일 및 2개의 시점 약력학.
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6개월째
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Cochat Pierre, PUPH, Hospices Civils de Lyon
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2010-605
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시스테아민 중주석산염에 대한 임상 시험
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Sun Pharma Advanced Research Company Limited완전한
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.완전한
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Purdue Pharma LP완전한
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.완전한