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Eine Kohorte von Patienten mit Cystinose: Einhaltung von Cysteamin und neurologischen Komplikationen (Crystobs)

4. Mai 2022 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Das Verhindern des späten Auftretens von Cystinose, wie beispielsweise neurologischer Komplikationen, und das Verbessern der Compliance mit der Cysteamin-Behandlung bleiben große Herausforderungen bei der Behandlung von Patienten mit Cystinose.

Diese Studie soll die Beziehung zwischen der Compliance von mit Cysteamin behandelten Patienten mit Cystinose und der Wirksamkeit der Behandlung beschreiben und den pathophysiologischen Mechanismus neurologischer Störungen verstehen. Überwindet Cysteamin die Blut-Hirn-Schranke? Welche Auswirkungen hat die Ansammlung von Cystin in der Zerebro-Rückenmarksflüssigkeit und im Zentralnervensystem? Unser Hauptziel ist es, die Beziehung zwischen der Compliance von Patienten, die mit Cysteamin behandelt werden, und dem WBC-Cystinspiegel zu untersuchen.

Zweitens wird die Studie die Beziehung zwischen der Einhaltung von Cysteamin und seinen neurologischen Folgen bewerten.

Die voraussichtliche Dauer der Studie beträgt 48 Monate. Die Immatrikulationsfrist beträgt 24 Monate und die Studienteilnahme jedes Fachs 24 Monate. Berechtigte Teilnehmer sind Männer und Frauen (Alter > 4 Jahre) mit bestätigter Cystinose-Diagnose, die eine orale Cysteamin-Behandlung erhalten: Cystagon oder RP103.

Die Compliance unter Cysteamin wird unter Verwendung elektronischer Geräte, Rechenschaftspflicht der Studienbehandlung und Informationen im Patiententagebuch gemessen. Spezifische Gedächtnis- und visuoperzeptive Tests werden zu Beginn und am Ende der Teilnahme des Patienten durchgeführt. Die Kernspinresonanzspektroskopie wird verwendet, um mögliche Orte der Cystinakkumulation im ZNS und ihre Beziehung zur Compliance mit der Cysteaminbehandlung zu erkennen. NMRS wird auch verwendet, um eine Beziehung zum neuropsychologischen Status des Subjekts herzustellen.

Zur Beschreibung der Absorption, Verteilung und Elimination von Cysteamin und seiner Stoffwechselwege sowie zur Bestimmung der Konzentrationswirkung und der Dosiswirkungsbeziehung werden bei jedem Studienbesuch Blutproben entnommen. Den Teilnehmern wird auch eine Lumbalpunktion vorgeschlagen, um zu überprüfen, ob Cysteamin die Blut-Hirn-Schranke passiert. Neue Werkzeuge werden verwendet, um metabonomische Netzwerke bei Patienten mit Cystinose und ihren Kontrollen zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

65

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69002
        • Hospices Civils de Lyon

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • Männliche und weibliche Probanden mit bestätigter Diagnose einer nephropathischen Cystinose (definiert durch klinische Anzeichen und WBC-Cystinspiegel).
  • Alter > 4 Jahre.
  • Patienten, die eine orale Behandlung mit Cysteamin erhalten: Cystagon oder RP103.
  • Sexuell aktive weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, vom Tag 1 bis zum Abschluss der Studie dieselbe akzeptable Form der Empfängnisverhütung zu verwenden.
  • Die Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Personen, die Anspruch auf Sozialversicherung haben oder Anspruch darauf haben.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Cysteamin und Penicillamin.
  • Frauen, die stillen, eine Schwangerschaft planen, bekannt oder vermutet schwanger sind oder einen positiven Schwangerschaftstest im Urin haben.
  • Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.
  • Kontraindikation für die MRT-Beurteilung

KONTROLLEN FÜR METABONOMISCHE BEWERTUNGEN

Einschlusskriterien:

- Alter und Geschlecht passend zur Studienpopulation: Altersbereich: Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren, 6 bis 11 Jahre, Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren, erwachsene Patienten: 18 Jahre oder älter.

Geschlecht: männlich oder weiblich

  • Die Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Personen, die Anspruch auf Sozialversicherung haben oder Anspruch darauf haben.

Ausschlusskriterien:

- Jegliche Uropathologie oder Nephropathologie.

KONTROLLEN FÜR NMRS-BEWERTUNGEN

Einschlusskriterien:

- Alter und Geschlecht passend zur Studienpopulation: Altersbereich: Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren, 6 bis 11 Jahre, Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren, erwachsene Patienten: 18 Jahre oder älter.

Geschlecht: männlich oder weiblich

  • Die Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Personen, die Anspruch auf Sozialversicherung haben oder Anspruch darauf haben.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Uropathologie oder Nephropathologie.
  • Jede neurologische und/oder psychiatrische Störung
  • Kontraindikation für die MRT-Beurteilung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: ANDERE
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
KEIN_EINGRIFF: Cysteaminbitartrat
Einarmige Studie. Die Probanden erhalten ihre derzeitige orale Form der Behandlung mit Cysteaminbitartrat: Cystagon® oder RP103
Sonstiges: Cysteaminbitartrat
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
WBC-Cystinspiegel
Zeitfenster: Tag1 und alle drei Monate: Monat1, Monat3, Monat6, Monat9, Monat12, Monat15, Monat18, Monat21 und Monat24.

PD-Messungen werden an D1, M1, M3, M6, M9, M12, M15, M18, M21 und M24 durchgeführt.

Die Compliance unter Cysteamin wird von D1 bis M24 unter Verwendung elektronischer Geräte gemessen (Datum und Uhrzeit des Öffnens der Flasche werden aufgezeichnet), die Verantwortlichkeit der Studienbehandlung und Informationen aus dem Patiententagebuch. Die Compliance-Messung zwischen zwei aufeinanderfolgenden Studienbesuchen wird als Verhältnis der beobachteten Anzahl von Öffnungen im Vergleich zur erwarteten Anzahl und der kumulierten genommenen Dosis im Vergleich zur erwarteten Dosis ausgedrückt. Die Compliance wird zunächst als dichotome Variable betrachtet, wobei die Compliance beschrieben wird als zufriedenstellend, wenn sie während eines bestimmten Zeitraums über 95 % liegen. Die Einhaltung wird dann als quantitative Variable betrachtet
Tag1 und alle drei Monate: Monat1, Monat3, Monat6, Monat9, Monat12, Monat15, Monat18, Monat21 und Monat24.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anwesenheit oder Abwesenheit und Verantwortlichkeit von Cystinkristallen.
Zeitfenster: Alle 6 Monate: Monat1, Monat6, Monat12, Monat18, Monat24
Augenuntersuchung
Alle 6 Monate: Monat1, Monat6, Monat12, Monat18, Monat24
Während der Studie wiederholte Gedächtnis- und visuell-operzeptive Tests
Zeitfenster: am Tag 1 und zwei Jahren
am Tag 1 und zwei Jahren
Vorhandensein oder Nichtvorhandensein einer Cystin-Akkumulation, Bestimmung der Orte der Cystin-Akkumulation im ZNS und Beziehung zur Compliance mit der Cysteamin-Behandlung, Beziehung zum neuropsychologischen Status.
Zeitfenster: bei Monat 1 und zwei Jahren
NMRS-Bewertungen
bei Monat 1 und zwei Jahren
Konzentration von Cysteamin im Liquor, verbunden mit einer Messung des Liquordrucks
Zeitfenster: bei jedem Besuch
bei jedem Besuch
Konzentration von Cysteamin im Blut (gemessen durch toxikologische HPLC-Analyse mit Fluoreszenzdetektion)
Zeitfenster: am Tag1 und alle 3 Monate: Monat1, Monat3, Monat6, Monat9, Monat12, Monat15, Monat18, Monat21, Monat24
am Tag1 und alle 3 Monate: Monat1, Monat3, Monat6, Monat9, Monat12, Monat15, Monat18, Monat21, Monat24
Unterscheidung von Urin- und Blutproben aus metabolischen spektroskopischen Daten, die durch Kernspinresonanz erhalten wurden.
Zeitfenster: Alle 3 Monate während 6 Monaten und alle 6 Monate bis Monat 6 bis zwei Jahre
Gestörtes metabolisches Netzwerk aufgrund der Einnahme von Cysteamin im Vergleich zu Kontrollen unter Verwendung von Urin- und Blutproben, die für Patienten mit Cystinose und ihre Kontrollen verfügbar sind
Alle 3 Monate während 6 Monaten und alle 6 Monate bis Monat 6 bis zwei Jahre
Konzentrationseffekt, Dosiswirkungsmodell.
Zeitfenster: im monat 6
pharmakokinetisches Profil und 2 Zeitpunkte Pharmakodynamik.
im monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Studienleiter: Cochat Pierre, PUPH, Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

5. Dezember 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

14. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

10. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2010-605

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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