Группа пациентов с цистинозом: соблюдение режима приема цистеамина и неврологические осложнения (Crystobs)
Предотвращение позднего начала цистиноза, такого как неврологические осложнения, и улучшение соблюдения режима лечения цистеамином остаются основными проблемами при лечении субъектов с цистинозом.
Это исследование предназначено для описания взаимосвязи между соблюдением пациентами с цистинозом лечения цистеамином и эффективностью лечения, а также для понимания патофизиологического механизма неврологических расстройств. Цистеамин пересекает гематоэнцефалический барьер? Каково влияние накопления цистина в спинномозговой жидкости и центральной нервной системе? Нашей основной целью является изучение взаимосвязи между соблюдением пациентами режима лечения цистеамином и уровнем цистина в лейкоцитах.
Во-вторых, в исследовании будет оцениваться взаимосвязь между соблюдением режима приема цистеамина и его неврологическими последствиями.
Ожидаемая продолжительность исследования составляет 48 месяцев. Период зачисления составляет 24 месяца, а участие в исследовании каждого субъекта - 24 месяца. Приемлемыми участниками являются мужчины и женщины (возраст > 4 лет) с подтвержденным диагнозом цистиноза и получающие пероральное лечение цистеамином: Цистагон или RP103.
Соблюдение режима приема цистеамина измеряется с помощью электронных устройств, учета исследуемого лечения и информации в дневниках пациентов. В начале и в конце участия пациентов проводятся тесты на специфическую память и зрительно-перцептивные реакции. Ядерно-магнитно-резонансная спектроскопия используется для выявления возможных мест накопления цистина в ЦНС и их связи с соблюдением режима лечения цистеамином. NMRS также используется для установления связи с нейропсихологическим статусом субъекта.
Для описания абсорбции, распределения и элиминации цистеамина и его метаболических путей, а также для определения эффекта концентрации и взаимосвязи эффекта дозы образцы крови берутся при каждом визите в рамках исследования. Участникам также предлагается сделать люмбальную пункцию, чтобы проверить, проникает ли цистеамин через гематоэнцефалический барьер. Новые инструменты используются для сравнения метабономических сетей у пациентов с цистинозом и контрольной группой.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Lyon, Франция, 69002
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
- Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом нефропатического цистиноза (определяется по клиническим признакам и уровню цистина в лейкоцитах).
- Возраст > 4 лет.
- Субъекты, получающие пероральное лечение цистеамином: цистагон или RP103.
- Сексуально активные женщины детородного возраста должны согласиться использовать одну и ту же приемлемую форму контрацепции с 1-го дня до завершения исследования.
- Субъекты или их родители или законные опекуны должны дать письменное информированное согласие до участия в исследовании.
- Субъекты, охваченные или имеющие право на социальное обеспечение.
Критерий исключения:
- Субъекты с известной повышенной чувствительностью к цистеамину и пеницилламину.
- Женщины, которые кормят грудью, планируют беременность, знают или подозревают, что беременны, или с положительным тестом мочи на беременность.
- Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не желают соблюдать протокол.
- Противопоказания к МРТ-обследованию
КОНТРОЛЬ ДЛЯ МЕТАБОНОМИЧЕСКИХ ОЦЕНОК
Критерии включения:
- Возраст и пол соответствуют исследуемой популяции: Возрастной диапазон: пациенты в возрасте от 4 до 5 лет, от 6 до 11 лет, пациенты в возрасте от 12 до 17 лет, взрослые пациенты: от 18 лет и старше.
Пол: мужской или женский
- Субъекты или их родители или законные опекуны должны дать письменное информированное согласие до участия в исследовании.
- Субъекты, охваченные или имеющие право на социальное обеспечение.
Критерий исключения:
- Любая уропатология или нефропатология.
СРЕДСТВА КОНТРОЛЯ ДЛЯ ОЦЕНОК ЯМР
Критерии включения:
- Возраст и пол соответствуют исследуемой популяции: Возрастной диапазон: пациенты в возрасте от 4 до 5 лет, от 6 до 11 лет, пациенты в возрасте от 12 до 17 лет, взрослые пациенты: от 18 лет и старше.
Пол: мужской или женский
- Субъекты или их родители или законные опекуны должны дать письменное информированное согласие до участия в исследовании.
- Субъекты, охваченные или имеющие право на социальное обеспечение.
Критерий исключения:
- Любая уропатология или нефропатология.
- Любое неврологическое и/или психическое расстройство
- Противопоказания к МРТ.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: ДРУГОЙ
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Цистеамин битартрат
Исследование с одной рукой.
Субъекты получают текущую пероральную форму лечения битартратом цистеамина: Cystagon® или RP103.
|
Без вмешательства
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни цистина в лейкоцитах
Временное ограничение: День1 и каждые три месяца: Месяц1, Месяц3, Месяц6, Месяц9, Месяц12, Месяц15, Месяц18, Месяц21 и Месяц24.
|
Измерения частичных разрядов будут выполняться на точках D1, M1, M3, M6, M9, M12, M15, M18, M21 и M24. Приверженность цистеамину будет измеряться от D1 до M24 с использованием электронных устройств (регистрируются дата и время открытия флакона), отчетность об исследуемом лечении и данные дневника пациентов. Измерение соблюдения режима между двумя последовательными посещениями исследования будет выражаться как доля наблюдаемого количества открытий по сравнению с ожидаемым числом и кумулятивной принятой дозы по сравнению с ожидаемой дозой. Соблюдение сначала будет рассматриваться как дихотомическая переменная, а соблюдение описывается как удовлетворительным, если более 95% в течение определенного периода. Соответствие будет рассматриваться как количественная переменная |
День1 и каждые три месяца: Месяц1, Месяц3, Месяц6, Месяц9, Месяц12, Месяц15, Месяц18, Месяц21 и Месяц24.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наличие или отсутствие и учет кристаллов цистина.
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев: Месяц1, Месяц6, Месяц12, Месяц18, Месяц24
|
Осмотр глаз
|
Каждые 6 месяцев: Месяц1, Месяц6, Месяц12, Месяц18, Месяц24
|
|
Память и зрительно-перцептивные тесты повторялись во время исследования.
Временное ограничение: в первый день и два года
|
в первый день и два года
|
|
|
наличие или отсутствие накопления цистина, определение очагов накопления цистина в ЦНС и связь с приверженностью к лечению цистеамином, связь с нейропсихологическим статусом.
Временное ограничение: в 1 месяц и два года
|
Оценки НМРС
|
в 1 месяц и два года
|
|
Концентрация цистеамина в спинномозговой жидкости, связанная с измерением давления спинномозговой жидкости
Временное ограничение: при любом посещении
|
при любом посещении
|
|
|
концентрация цистеамина в крови (измеряется токсикологическим анализом ВЭЖХ с флуоресцентным детектированием)
Временное ограничение: в День1 и каждые 3 месяца: месяц1, месяц3, месяц6, месяц9, месяц12, месяц15, месяц18, месяц21, месяц24
|
в День1 и каждые 3 месяца: месяц1, месяц3, месяц6, месяц9, месяц12, месяц15, месяц18, месяц21, месяц24
|
|
|
различение образцов мочи и крови по метаболическим спектроскопическим данным, полученным с помощью ядерного магнитного резонанса.
Временное ограничение: Каждые 3 месяца в течение 6 месяцев и каждые 6 месяцев до 6 месяца до двух лет
|
Нарушение метаболической сети в результате приема цистеамина по сравнению с контролем, с использованием образцов мочи и крови, доступных для пациентов с цистинозом и их контроля.
|
Каждые 3 месяца в течение 6 месяцев и каждые 6 месяцев до 6 месяца до двух лет
|
|
Эффект концентрации, модель эффекта дозы.
Временное ограничение: на 6 месяце
|
фармакокинетический профиль и фармакодинамика в 2 временных точках.
|
на 6 месяце
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Cochat Pierre, PUPH, Hospices Civils de Lyon
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2010-605
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Цистеамин битартрат
-
Reckitt Benckiser LLCЗавершенный