ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) および先天性筋無力症 (CM) に対する 3,4-ジアミノピリジン
2019年12月9日 更新者：Oregon Health and Science University
ランバート・イートン筋無力症症候群および先天性筋無力症に対する 3,4-ジアミノピリジン
ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) は、神経筋接合部に影響を与えるまれな自己免疫疾患です。 LEMS の主な症状は、進行性の筋力低下です。 多くの患者は、口渇やインポテンスなどの他の症状を経験します。 先天性筋無力症 (CM) は、同様の影響と症状を持つ遺伝性疾患です。
3,4-ジアミノピリジン (DAP) は、(LEMS) を持つ一部の被験者の強度を改善した実験薬です。 LEMS には他に受け入れられている治療法はなく、DAP には副作用が比較的少ない。
調査の概要
詳細な説明
臨床的に確認されたLEMSまたはCMの被験者は、ゆっくりと用量を増やして3,4-ジアミノピリジン（3,4 DAP）を経口で受け取ります。
治療は、1日3回5〜10mgから始めます。
一般的な最終投与量は、臨床的に必要で、忍容性がある場合、1 日 4 ～ 5 回 15 ～ 20 mg です。
上限は合計100mg/日です。
被験者は、最初の 3 か月間は 1 か月間隔で、その後は 3 か月ごとに、その後は少なくとも 6 か月ごとに定期的な診療所を訪問することにより、強度と副作用について監視されます。
良好な臨床反応が得られ、副作用が許容できる場合、治療は無期限に継続されます。
研究の種類
アクセスの拡大
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- LEMSまたはCMの診断
- 女性で 9 歳以上の場合は、妊娠検査で陰性でなければならず、閉経前の場合は、効果的な避妊法を実践する意思がある必要があります。
- Q-Tc症候群が長引いていないことをECGで検査して確認する必要があります。
- -薬物効果のピーク時に2回目の心電図を取得することに同意する必要があります。
除外基準:
- 3,4-DAPに感受性があることが知られています
- -臨床発作の病歴またはスクリーニングEEGでの発作活動の証拠
- 重度の喘息の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2013年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月11日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年12月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年12月9日
最終確認日
2019年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Jacobus compassionate program
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。