Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

3,4-diaminopyridine voor Lambert-Eaton myasthenisch syndroom (LEMS) en congenitale myasthenie (CM)

9 december 2019 bijgewerkt door: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridine voor Lambert-Eaton myasthenisch syndroom en congenitale myasthenie

Lambert-Eaton Myasthenisch Syndroom (LEMS) is een zeldzame auto-immuunziekte die de zenuw-spierverbinding aantast. De belangrijkste symptomen van LEMS zijn progressieve spierzwakte. Veel patiënten ervaren andere symptomen zoals een droge mond of impotentie. Congenitale myasthenie (CM) is een erfelijke aandoening met vergelijkbare aandoeningen en symptomen.

3,4-Diaminopyridine (DAP) is een experimenteel medicijn dat bij sommige proefpersonen met (LEMS) sterker is geworden. Er zijn geen andere geaccepteerde behandelingen voor LEMS en DAP heeft relatief weinig bijwerkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen met klinisch bevestigde LEMS of CM zullen 3,4-diaminopyridine (3,4 DAP) via de mond krijgen in langzaam toenemende doses. De behandeling begint met 5-10 mg driemaal daags. Een gebruikelijke einddosis is 15-20 mg vier- of vijfmaal daags, indien klinisch nodig en indien getolereerd. De bovengrens is in totaal 100 mg/dag. Proefpersonen zullen worden gecontroleerd op sterkte en bijwerkingen via routinekliniekbezoeken met tussenpozen van een maand gedurende de eerste drie maanden, vervolgens elke drie maanden gedurende het eerste jaar en daarna ten minste elke zes maanden. De behandeling zal voor onbepaalde tijd worden voortgezet als een goede klinische respons wordt bereikt en de bijwerkingen verdraagbaar zijn.

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van LEMS of CM
  • Als vrouw en ouder dan 9, moet een negatieve zwangerschapstest hebben en, als premenopauzaal, bereid zijn om een ​​effectieve vorm van anticonceptie toe te passen.
  • Moet worden getest en door ECG worden vastgesteld om geen langdurig Q-Tc-syndroom te hebben.
  • Moet akkoord gaan met een tweede ECG op het moment van het maximale effect van het medicijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend om gevoeligheid voor 3,4-DAP
  • Geschiedenis van klinische aanvallen of bewijs van aanvalsactiviteit op screening-EEG
  • Geschiedenis van ernstige astma

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Medewerkers

Jacobus Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

17 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2019

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Jacobus compassionate program

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren