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3,4-diaminopiridina para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) y la miastenia congénita (CM)

9 de diciembre de 2019 actualizado por: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopiridina para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton y la miastenia congénita

El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) es un trastorno autoinmune raro que afecta la unión nervio-músculo. Los principales síntomas de LEMS son debilidad muscular progresiva. Muchos pacientes experimentan otros síntomas como sequedad de boca o impotencia. La miastenia congénita (CM) es un trastorno hereditario con efectos y síntomas similares.

La 3,4-diaminopiridina (DAP) es un fármaco experimental que ha mejorado su fuerza en algunos sujetos con (LEMS). No hay otros tratamientos aceptados para LEMS y DAP tiene relativamente pocos efectos secundarios.

Descripción general del estudio

Estado

Ya no está disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos con LEMS o CM clínicamente confirmados recibirán 3,4-diaminopiridina (3,4 DAP) por vía oral en dosis que aumentan lentamente. El tratamiento comenzará con 5-10 mg tres veces al día. Una dosis final común es de 15 a 20 mg cuatro o cinco veces al día, según sea clínicamente necesario y si se tolera. El límite superior es un total de 100 mg/día. Se controlará la fuerza y ​​los efectos secundarios de los sujetos mediante visitas clínicas de rutina a intervalos de un mes durante los primeros tres meses, luego cada tres meses durante el primer año y al menos cada seis meses a partir de entonces. El tratamiento se continuará indefinidamente si se logra una buena respuesta clínica y los efectos secundarios son tolerables.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de LEMS o CM
  • Si es mujer y tiene más de 9 años, debe tener una prueba de embarazo negativa y, si es premenopáusica, debe estar dispuesta a practicar un método anticonceptivo eficaz.
  • Debe ser probado y encontrado por ECG que no tiene un síndrome de Q-Tc prolongado.
  • Debe aceptar tener un segundo ECG en el momento del efecto máximo del fármaco.

Criterio de exclusión:

  • Se sabe que tiene sensibilidad a 3,4-DAP
  • Antecedentes de convulsiones clínicas o evidencia de actividad convulsiva en el EEG de detección
  • Antecedentes de asma grave

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Oregon Health and Science University

Colaboradores

Jacobus Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2019

Última verificación

1 de diciembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Jacobus compassionate program

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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