Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

3,4-diaminopyridin for Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) og Congenital Myasthenia (CM)

9. desember 2019 oppdatert av: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridin for Lambert-Eaton myastenisk syndrom og medfødt myasteni

Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) er en sjelden autoimmun lidelse som påvirker nerve-muskel-krysset. De viktigste symptomene på LEMS er progressiv muskelsvakhet. Mange pasienter opplever andre symptomer som munntørrhet eller impotens. Medfødt myasteni (CM) er en arvelig lidelse med lignende påvirkninger og symptomer.

3,4-Diaminopyridine (DAP) er et eksperimentelt medikament som har forbedret styrke hos noen personer med (LEMS). Det er ingen andre aksepterte behandlinger for LEMS og DAP har relativt få bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Personer med klinisk bekreftet LEMS eller CM vil få 3,4-diaminopyridin (3,4 DAP) gjennom munnen i sakte økende doser. Behandlingen starter med 5-10 mg tre ganger daglig. En vanlig sluttdose er 15-20 mg fire eller fem ganger daglig, etter klinisk behov, og hvis tolerert. Den øvre grensen er totalt 100 mg/dag. Pasientene vil bli overvåket for styrke og bivirkninger via rutinemessige klinikkbesøk med intervaller på en måned de første tre månedene, deretter hver tredje måned det første året, og minst hver sjette måned deretter. Behandlingen vil fortsette på ubestemt tid dersom en god klinisk respons oppnås og bivirkningene tåles.

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av LEMS eller CM
  • Hvis kvinner og over 9 år, må ha en negativ graviditetstest, og, hvis premenopausal, må være villig til å praktisere en effektiv form for prevensjon.
  • Må testes og påvises med EKG for ikke å ha et langvarig Q-Tc-syndrom.
  • Må godta å ha et ekstra EKG på tidspunktet for maksimal medikamenteffekt.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent for å ha følsomhet for 3,4-DAP
  • Anamnese med kliniske anfall eller bevis på anfallsaktivitet ved screening av EEG
  • Historie med alvorlig astma

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbeidspartnere

Jacobus Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

17. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2019

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Jacobus compassionate program

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere