Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

3,4-diaminopirydyna na zespół miasteniczny Lamberta-Eatona (LEMS) i wrodzoną miastenię (CM)

9 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopirydyna na zespół miasteniczny Lamberta-Eatona i wrodzoną miastenię

Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona (LEMS) to rzadka choroba autoimmunologiczna, która wpływa na połączenie nerwowo-mięśniowe. Głównymi objawami LEMS są postępujące osłabienie mięśni. Wielu pacjentów doświadcza innych objawów, takich jak suchość w ustach lub impotencja. Wrodzona miastenia (CM) jest chorobą dziedziczną o podobnych wpływach i objawach.

3,4-Diaminopirydyna (DAP) to eksperymentalny lek, który poprawił siłę u niektórych osób z (LEMS). Nie ma innych akceptowanych metod leczenia LEMS, a DAP ma stosunkowo niewiele skutków ubocznych.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z klinicznie potwierdzonym LEMS lub CM otrzymają doustnie 3,4-diaminopirydynę (3,4 DAP) w powoli rosnących dawkach. Leczenie rozpocznie się od dawki 5-10 mg trzy razy na dobę. Typowa dawka końcowa to 15-20 mg cztery lub pięć razy dziennie, zgodnie z potrzebami klinicznymi i jeśli jest tolerowana. Górna granica wynosi łącznie 100 mg/dzień. Pacjenci będą monitorowani pod kątem siły i skutków ubocznych podczas rutynowych wizyt w klinice w odstępach jednego miesiąca przez pierwsze trzy miesiące, następnie co trzy miesiące przez pierwszy rok, a następnie co najmniej co sześć miesięcy. Leczenie będzie kontynuowane przez czas nieokreślony, jeśli uzyska się dobrą odpowiedź kliniczną, a działania niepożądane będą tolerowane.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza LEMS lub CM
  • Jeśli kobieta ma więcej niż 9 lat, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego, a jeśli jest przed menopauzą, musi chcieć zastosować skuteczną formę kontroli urodzeń.
  • Musi zostać przetestowany i znaleziony przez EKG, aby nie mieć przedłużonego zespołu Q-Tc.
  • Musi wyrazić zgodę na wykonanie drugiego EKG w czasie szczytowego działania leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany z wrażliwości na 3,4-DAP
  • Historia napadów klinicznych lub dowody aktywności napadów w badaniu przesiewowym EEG
  • Historia ciężkiej astmy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Współpracownicy

Jacobus Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Jacobus compassionate program

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj