Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

3,4-Diaminopyridin pro Lambert-Eatonův myastenický syndrom (LEMS) a vrozenou myastenii (CM)

9. prosince 2019 aktualizováno: Oregon Health and Science University

3,4-Diaminopyridin pro Lambert-Eatonův myastenický syndrom a vrozenou myastenii

Lambert-Eatonův myastenický syndrom (LEMS) je vzácné autoimunitní onemocnění, které postihuje nervově-svalové spojení. Hlavní příznaky LEMS jsou progresivní svalová slabost. Mnoho pacientů pociťuje další příznaky, jako je sucho v ústech nebo impotence. Kongenitální myastenie (CM) je dědičná porucha s podobnými účinky a symptomy.

3,4-Diaminopyridin (DAP) je experimentální lék, který má zlepšenou sílu u některých subjektů s (LEMS). Neexistují žádné jiné akceptované způsoby léčby LEMS a DAP má relativně málo vedlejších účinků.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty s klinicky potvrzeným LEMS nebo CM budou dostávat 3,4-diaminopyridin (3,4 DAP) ústy v pomalu se zvyšujících dávkách. Léčba začíná dávkou 5-10 mg třikrát denně. Obvyklá konečná dávka je 15-20 mg čtyřikrát nebo pětkrát denně, podle klinické potřeby a pokud je tolerováno. Horní hranice je celkem 100 mg/den. Subjekty budou monitorovány na sílu a vedlejší účinky prostřednictvím rutinních klinických návštěv v intervalech jednoho měsíce po dobu prvních tří měsíců, poté každé tři měsíce během prvního roku a poté alespoň každých šest měsíců. Léčba bude pokračovat po neomezenou dobu, pokud je dosaženo dobré klinické odpovědi a vedlejší účinky jsou tolerovatelné.

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika LEMS nebo CM
  • Pokud je žena a je starší 9 let, musí mít negativní těhotenský test a v případě premenopauzy musí být ochotna praktikovat účinnou formu antikoncepce.
  • Musí být testován a pomocí EKG zjištěno, že nemá prodloužený Q-Tc syndrom.
  • Musí souhlasit s provedením druhého EKG v době maximálního účinku léku.

Kritéria vyloučení:

  • Je známo, že má citlivost na 3,4-DAP
  • Anamnéza klinických záchvatů nebo známky záchvatové aktivity při screeningu EEG
  • Těžké astma v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oregon Health and Science University

Spolupracovníci

Jacobus Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

17. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Jacobus compassionate program

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit