Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

3,4-Diaminopyridin til Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) og Congenital Myasthenia (CM)

9. december 2019 opdateret af: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridin til Lambert-Eaton myasthenic syndrom og medfødt myasthenia

Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) er en sjælden autoimmun lidelse, som påvirker nerve-muskelforbindelsen. De vigtigste symptomer på LEMS er progressiv muskelsvaghed. Mange patienter oplever andre symptomer som mundtørhed eller impotens. Medfødt myastheni (CM) er en arvelig lidelse med lignende påvirkninger og symptomer.

3,4-Diaminopyridin (DAP) er et eksperimentelt lægemiddel, der har forbedret styrke hos nogle forsøgspersoner med (LEMS). Der er ingen andre accepterede behandlinger for LEMS, og DAP har relativt få bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner med klinisk bekræftet LEMS eller CM vil modtage 3,4-diaminopyridin (3,4 DAP) gennem munden i langsomt stigende doser. Behandlingen begynder med 5-10 mg tre gange dagligt. En almindelig slutdosis er 15-20 mg fire eller fem gange dagligt, alt efter klinisk behov, og hvis det tolereres. Den øvre grænse er i alt 100 mg/dag. Forsøgspersoner vil blive monitoreret for styrke og bivirkninger via rutinemæssige klinikbesøg med intervaller på en måned i de første tre måneder, derefter hver tredje måned i det første år og mindst hver sjette måned derefter. Behandlingen fortsættes på ubestemt tid, hvis der opnås en god klinisk respons, og bivirkninger er tolerable.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af LEMS eller CM
  • Hvis kvinden og over 9 år, skal have en negativ graviditetstest, og hvis den er præmenopausal, skal den være villig til at praktisere en effektiv form for prævention.
  • Skal testes og konstateres ved EKG for ikke at have et forlænget Q-Tc syndrom.
  • Skal acceptere at have et andet EKG på tidspunktet for maksimal lægemiddeleffekt.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt for at have følsomhed over for 3,4-DAP
  • Anamnese med kliniske anfald eller tegn på anfaldsaktivitet ved screening af EEG
  • Anamnese med svær astma

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbejdspartnere

Jacobus Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2013

Først opslået (Skøn)

17. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2019

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Jacobus compassionate program

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner