Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

3,4-Диаминопиридин при миастеническом синдроме Ламберта-Итона (LEMS) и врожденной миастении (CM)

9 декабря 2019 г. обновлено: Oregon Health and Science University

3,4-Диаминопиридин при миастеническом синдроме Ламберта-Итона и врожденной миастении

Миастенический синдром Ламберта-Итона (LEMS) — редкое аутоиммунное заболевание, поражающее нервно-мышечные соединения. Основными симптомами LEMS являются прогрессирующая мышечная слабость. Многие пациенты испытывают другие симптомы, такие как сухость во рту или импотенция. Врожденная миастения (ВМ) является наследственным заболеванием со сходными проявлениями и симптомами.

3,4-Диаминопиридин (ДАП) — это экспериментальный препарат, который повышает силу у некоторых субъектов с СНМС. Других общепринятых методов лечения LEMS не существует, а DAP имеет относительно мало побочных эффектов.

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты с клинически подтвержденным LEMS или CM будут получать 3,4-диаминопиридин (3,4 DAP) перорально в медленно возрастающих дозах. Лечение начинают с 5-10 мг трижды в день. Обычная окончательная доза составляет 15-20 мг четыре или пять раз в день, в зависимости от клинической необходимости и при переносимости. Верхний предел составляет всего 100 мг/день. Субъектов будут контролировать на предмет силы и побочных эффектов посредством обычных посещений клиники с интервалом в один месяц в течение первых трех месяцев, затем каждые три месяца в течение первого года и, по крайней мере, каждые шесть месяцев после этого. Лечение будет продолжаться в течение неопределенного времени, если будет достигнут хороший клинический ответ и переносятся побочные эффекты.

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика LEMS или CM
  • Если женщина старше 9 лет, у нее должен быть отрицательный тест на беременность, а в пременопаузе она должна быть готова практиковать эффективную форму контроля над рождаемостью.
  • Должен быть проверен и обнаружен с помощью ЭКГ, чтобы не было пролонгированного синдрома Q-Tc.
  • Должен согласиться на повторную ЭКГ во время пикового эффекта препарата.

Критерий исключения:

  • Известна чувствительность к 3,4-DAP.
  • Клинические судороги в анамнезе или признаки судорожной активности при скрининге ЭЭГ
  • История тяжелой астмы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Oregon Health and Science University

Соавторы

Jacobus Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 декабря 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 декабря 2019 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Jacobus compassionate program

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться