Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

3,4-diaminopyridin för Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS) och kongenital myasteni (CM)

9 december 2019 uppdaterad av: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridin för Lambert-Eatons myasteniska syndrom och medfödd myasteni

Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS) är en sällsynt autoimmun sjukdom som påverkar nerv-muskelövergången. De viktigaste symptomen på LEMS är progressiv muskelsvaghet. Många patienter upplever andra symtom som muntorrhet eller impotens. Medfödd myasteni (CM) är en ärftlig sjukdom med liknande effekter och symtom.

3,4-Diaminopyridine (DAP) är ett experimentellt läkemedel som har förbättrat styrkan hos vissa patienter med (LEMS). Det finns inga andra accepterade behandlingar för LEMS och DAP har relativt få biverkningar.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner med kliniskt bekräftad LEMS eller CM kommer att få 3,4-diaminopyridin (3,4 DAP) via munnen i långsamt ökande doser. Behandlingen börjar med 5-10 mg tre gånger om dagen. En vanlig slutdos är 15-20 mg fyra eller fem gånger om dagen, efter kliniskt behov och om tolereras. Den övre gränsen är totalt 100 mg/dag. Försökspersonerna kommer att övervakas för styrka och biverkningar via rutinmässiga klinikbesök med en månads intervall under de första tre månaderna, sedan var tredje månad under det första året och minst var sjätte månad därefter. Behandlingen kommer att fortsätta på obestämd tid om ett bra kliniskt svar uppnås och biverkningar kan tolereras.

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av LEMS eller CM
  • Om kvinnor och över 9 år, måste ha ett negativt graviditetstest, och, om premenopausal, måste vara villiga att utöva en effektiv form av preventivmedel.
  • Måste testas och konstateras med EKG för att inte ha ett långvarigt Q-Tc-syndrom.
  • Måste samtycka till att ha ett andra EKG vid tidpunkten för maximal läkemedelseffekt.

Exklusions kriterier:

  • Känd för att ha känslighet för 3,4-DAP
  • Historik med kliniska anfall eller tecken på anfallsaktivitet vid screening av EEG
  • Historik av svår astma

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbetspartners

Jacobus Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2013

Första postat (Uppskatta)

17 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Jacobus compassionate program

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS)

Kliniska prövningar på 3,4-diaminopyridin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera