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3,4-diaminopiridina per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e la miastenia congenita (CM)

9 dicembre 2019 aggiornato da: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopiridina per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton e la miastenia congenita

La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) è una rara malattia autoimmune che colpisce la giunzione nervo-muscolo. I principali sintomi di LEMS sono la debolezza muscolare progressiva. Molti pazienti sperimentano altri sintomi come secchezza delle fauci o impotenza. La miastenia congenita (CM) è una malattia ereditaria con effetti e sintomi simili.

3,4-Diaminopyridine (DAP) è un farmaco sperimentale che ha migliorato la forza in alcuni soggetti con (LEMS). Non ci sono altri trattamenti accettati per LEMS e DAP ha relativamente pochi effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti con LEMS o CM clinicamente confermati riceveranno 3,4-diaminopiridina (3,4 DAP) per via orale in dosi lentamente crescenti. Il trattamento inizierà con 5-10 mg tre volte al giorno. Un dosaggio finale comune è di 15-20 mg quattro o cinque volte al giorno, secondo necessità clinica e se tollerato. Il limite massimo è un totale di 100 mg/giorno. I soggetti saranno monitorati per la forza e gli effetti collaterali tramite visite cliniche di routine a intervalli di un mese per i primi tre mesi, quindi ogni tre mesi per il primo anno e almeno ogni sei mesi successivamente. Il trattamento sarà continuato a tempo indeterminato se si ottiene una buona risposta clinica e gli effetti collaterali sono tollerabili.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di LEMS o CM
  • Se femmina e di età superiore ai 9 anni, deve avere un test di gravidanza negativo e, se in premenopausa, deve essere disposta a praticare un'efficace forma di controllo delle nascite.
  • Deve essere testato e trovato dall'ECG per non avere una sindrome Q-Tc prolungata.
  • Deve accettare di sottoporsi a un secondo ECG al momento del picco dell'effetto del farmaco.

Criteri di esclusione:

  • Noto per avere sensibilità a 3,4-DAP
  • Storia di convulsioni cliniche o evidenza di attività convulsiva allo screening EEG
  • Storia di asma grave

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Collaboratori

Jacobus Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

17 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Jacobus compassionate program

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS)

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