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3,4-diaminopyridine pour le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS) et la myasthénie congénitale (CM)

9 décembre 2019 mis à jour par: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridine pour le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton et la myasthénie congénitale

Le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SMLE) est une maladie auto-immune rare qui affecte la jonction nerf-muscle. Les principaux symptômes du LEMS sont une faiblesse musculaire progressive. De nombreux patients éprouvent d'autres symptômes comme la bouche sèche ou l'impuissance. La myasthénie congénitale (CM) est une maladie héréditaire avec des effets et des symptômes similaires.

La 3,4-diaminopyridine (DAP) est un médicament expérimental qui a amélioré la force chez certains sujets atteints de (LEMS). Il n'y a pas d'autres traitements acceptés pour le LEMS et le DAP a relativement peu d'effets secondaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets atteints de LEMS ou de CM cliniquement confirmés recevront de la 3,4-diaminopyridine (3,4 DAP) par voie orale à des doses lentement croissantes. Le traitement commencera par 5 à 10 mg trois fois par jour. Une dose finale courante est de 15 à 20 mg quatre ou cinq fois par jour, selon les besoins cliniques et si tolérée. La limite supérieure est un total de 100 mg/jour. Les sujets seront surveillés pour la force et les effets secondaires via des visites cliniques de routine à des intervalles d'un mois pendant les trois premiers mois, puis tous les trois mois pendant la première année, et au moins tous les six mois par la suite. Le traitement sera poursuivi indéfiniment si une bonne réponse clinique est obtenue et si les effets secondaires sont tolérables.

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de LEMS ou CM
  • Si elle est de sexe féminin et âgée de plus de 9 ans, doit avoir un test de grossesse négatif et, si elle est préménopausée, doit être disposée à pratiquer une forme efficace de contraception.
  • Doit être testé et trouvé par ECG pour ne pas avoir de syndrome Q-Tc prolongé.
  • Doit accepter de passer un deuxième ECG au moment de l'effet maximal du médicament.

Critère d'exclusion:

  • Sensibilité connue au 3,4-DAP
  • Antécédents de convulsions cliniques ou preuve d'activité épileptique sur l'EEG de dépistage
  • Antécédents d'asthme sévère

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Oregon Health and Science University

Collaborateurs

Jacobus Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2013

Première publication (Estimation)

17 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Jacobus compassionate program

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