3,4-Diaminopiridina para Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) e Miastenia Congênita (CM)
9 de dezembro de 2019 atualizado por: Oregon Health and Science University
3,4-Diaminopiridina para Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton e Miastenia Congênita
A Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) é uma doença autoimune rara que afeta a junção nervo-músculo. Os principais sintomas da LEMS são fraqueza muscular progressiva. Muitos pacientes apresentam outros sintomas como boca seca ou impotência. A Miastenia Congênita (MC) é uma doença hereditária com efeitos e sintomas semelhantes.
3,4-Diaminopiridina (DAP) é uma droga experimental que melhorou a força em alguns indivíduos com (LEMS). Não há outros tratamentos aceitos para LEMS e DAP tem relativamente poucos efeitos colaterais.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Indivíduos com LEMS ou CM clinicamente confirmado receberão 3,4-diaminopiridina (3,4 DAP) por via oral em doses crescentes lentamente.
O tratamento começará com 5-10 mg três vezes ao dia.
Uma dosagem final comum é de 15-20 mg quatro ou cinco vezes ao dia, conforme clinicamente necessário e se tolerado.
O limite superior é um total de 100 mg/dia.
Os indivíduos serão monitorados quanto à força e efeitos colaterais por meio de visitas clínicas de rotina em intervalos de um mês durante os primeiros três meses, depois a cada três meses no primeiro ano e, posteriormente, pelo menos a cada seis meses.
O tratamento será continuado indefinidamente se uma boa resposta clínica for alcançada e os efeitos colaterais forem toleráveis.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de LEMS ou CM
- Se for mulher e tiver mais de 9 anos, deve ter um teste de gravidez negativo e, se estiver na pré-menopausa, deve estar disposta a praticar uma forma eficaz de controle de natalidade.
- Deve ser testado e considerado por ECG como não tendo uma síndrome Q-Tc prolongada.
- Deve concordar em fazer um segundo ECG no momento do pico do efeito da droga.
Critério de exclusão:
- Conhecido por ter sensibilidade ao 3,4-DAP
- História de convulsões clínicas ou evidência de atividade convulsiva na triagem de EEG
- História de asma grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
17 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2019
Última verificação
1 de dezembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Síndrome
- Fraqueza muscular
- Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton
- Síndromes Miastênicas Congênitas
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes Neuromusculares
- Bloqueadores dos Canais de Potássio
- Amifampridina
Outros números de identificação do estudo
- Jacobus compassionate program
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