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3,4-Diaminopyridin bei Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) und angeborener Myasthenie (CM)

9. Dezember 2019 aktualisiert von: Oregon Health and Science University

3,4-Diaminopyridin für Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom und angeborene Myasthenie

Das Lambert-Eaton-Myasthenische Syndrom (LEMS) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die die Nerven-Muskel-Verbindung betrifft. Die Hauptsymptome von LEMS sind fortschreitende Muskelschwäche. Viele Patienten leiden unter anderen Symptomen wie Mundtrockenheit oder Impotenz. Angeborene Myasthenie (CM) ist eine Erbkrankheit mit ähnlichen Auswirkungen und Symptomen.

3,4-Diaminopyridin (DAP) ist ein experimentelles Medikament, das bei einigen Probanden mit (LEMS) eine verbesserte Stärke aufweist. Es gibt keine anderen akzeptierten Behandlungen für LEMS und DAP hat relativ wenige Nebenwirkungen.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit klinisch bestätigtem LEMS oder CM erhalten oral 3,4-Diaminopyridin (3,4 DAP) in langsam ansteigenden Dosen. Die Behandlung beginnt mit 5-10 mg dreimal täglich. Eine übliche Enddosis beträgt 15–20 mg vier- oder fünfmal täglich, je nach klinischem Bedarf und sofern vertragen. Die Obergrenze liegt bei insgesamt 100 mg/Tag. Die Probanden werden in den ersten drei Monaten in Abständen von einem Monat, dann im ersten Jahr alle drei Monate und danach mindestens alle sechs Monate durch routinemäßige Klinikbesuche auf Stärke und Nebenwirkungen überwacht. Die Behandlung wird auf unbestimmte Zeit fortgesetzt, wenn ein gutes klinisches Ansprechen erzielt wird und die Nebenwirkungen tolerierbar sind.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von LEMS oder CM
  • Wenn Sie weiblich und älter als 9 Jahre sind, müssen Sie einen negativen Schwangerschaftstest haben und, wenn Sie vor der Menopause sind, bereit sein, eine wirksame Form der Empfängnisverhütung zu praktizieren.
  • Muss getestet und per EKG festgestellt werden, dass kein verlängertes Q-Tc-Syndrom vorliegt.
  • Muss zustimmen, ein zweites EKG zum Zeitpunkt der maximalen Arzneimittelwirkung zu haben.

Ausschlusskriterien:

  • Es ist bekannt, dass es gegenüber 3,4-DAP empfindlich ist
  • Klinische Anfälle in der Anamnese oder Hinweise auf Anfallsaktivität im Screening-EEG
  • Vorgeschichte von schwerem Asthma

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

Jacobus Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Jacobus compassionate program

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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