Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

3,4-diaminopyridiini Lambert-Eatonin myasteeniseen oireyhtymään (LEMS) ja synnynnäiseen myasteenaan (CM)

maanantai 9. joulukuuta 2019 päivittänyt: Oregon Health and Science University

3,4-diaminopyridiini Lambert-Eatonin myasteeniseen oireyhtymään ja synnynnäiseen myasteenaan

Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS) on harvinainen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa hermo-lihasliitokseen. LEMS:n tärkeimmät oireet ovat progressiivinen lihasheikkous. Monet potilaat kokevat muita oireita, kuten suun kuivumista tai impotenssia. Synnynnäinen myasthenia (CM) on perinnöllinen sairaus, jolla on samanlaisia ​​​​vaikutuksia ja oireita.

3,4-diaminopyridiini (DAP) on kokeellinen lääke, joka on parantanut lujuutta joillakin potilailla, joilla on (LEMS). LEMS:lle ei ole muita hyväksyttyjä hoitoja, ja DAP:lla on suhteellisen vähän sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, joilla on kliinisesti vahvistettu LEMS tai CM, saavat 3,4-diaminopyridiiniä (3,4 DAP) suun kautta hitaasti kasvavina annoksina. Hoito aloitetaan 5-10 mg:lla kolme kertaa päivässä. Yleinen lopullinen annos on 15-20 mg neljä tai viisi kertaa päivässä kliinisen tarpeen mukaan ja jos siedetään. Yläraja on yhteensä 100 mg/vrk. Potilaiden vahvuutta ja sivuvaikutuksia seurataan rutiininomaisilla klinikkakäynneillä kuukauden välein ensimmäisen kolmen kuukauden ajan, sitten kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen vähintään kuuden kuukauden välein. Hoitoa jatketaan toistaiseksi, jos hyvä kliininen vaste saavutetaan ja sivuvaikutukset ovat siedettäviä.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • LEMS:n tai CM:n diagnoosi
  • Jos nainen ja yli 9-vuotias, hänellä on oltava negatiivinen raskaustesti, ja jos hän on premenopausaalisella, hänen on oltava valmis käyttämään tehokasta ehkäisyä.
  • On testattava ja EKG:llä todettava, ettei sillä ole pitkittynyttä Q-Tc-oireyhtymää.
  • On suostuttava toisen EKG:n tekemiseen lääkkeen huippuvaikutuksen aikaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tiedetään herkkyyttä 3,4-DAP:lle
  • Aiemmat kliiniset kohtaukset tai näyttöä kohtausaktiivisuudesta EEG-seulonnassa
  • Vaikea astma historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Oregon Health and Science University

Yhteistyökumppanit

Jacobus Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Jacobus compassionate program

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS)

Kliiniset tutkimukset 3,4-diaminopyridiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa