3,4-diaminopyridiini Lambert-Eatonin myasteeniseen oireyhtymään (LEMS) ja synnynnäiseen myasteenaan (CM)
maanantai 9. joulukuuta 2019 päivittänyt: Oregon Health and Science University
3,4-diaminopyridiini Lambert-Eatonin myasteeniseen oireyhtymään ja synnynnäiseen myasteenaan
Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS) on harvinainen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa hermo-lihasliitokseen. LEMS:n tärkeimmät oireet ovat progressiivinen lihasheikkous. Monet potilaat kokevat muita oireita, kuten suun kuivumista tai impotenssia. Synnynnäinen myasthenia (CM) on perinnöllinen sairaus, jolla on samanlaisia vaikutuksia ja oireita.
3,4-diaminopyridiini (DAP) on kokeellinen lääke, joka on parantanut lujuutta joillakin potilailla, joilla on (LEMS). LEMS:lle ei ole muita hyväksyttyjä hoitoja, ja DAP:lla on suhteellisen vähän sivuvaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on kliinisesti vahvistettu LEMS tai CM, saavat 3,4-diaminopyridiiniä (3,4 DAP) suun kautta hitaasti kasvavina annoksina.
Hoito aloitetaan 5-10 mg:lla kolme kertaa päivässä.
Yleinen lopullinen annos on 15-20 mg neljä tai viisi kertaa päivässä kliinisen tarpeen mukaan ja jos siedetään.
Yläraja on yhteensä 100 mg/vrk.
Potilaiden vahvuutta ja sivuvaikutuksia seurataan rutiininomaisilla klinikkakäynneillä kuukauden välein ensimmäisen kolmen kuukauden ajan, sitten kolmen kuukauden välein ensimmäisen vuoden ajan ja sen jälkeen vähintään kuuden kuukauden välein.
Hoitoa jatketaan toistaiseksi, jos hyvä kliininen vaste saavutetaan ja sivuvaikutukset ovat siedettäviä.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- LEMS:n tai CM:n diagnoosi
- Jos nainen ja yli 9-vuotias, hänellä on oltava negatiivinen raskaustesti, ja jos hän on premenopausaalisella, hänen on oltava valmis käyttämään tehokasta ehkäisyä.
- On testattava ja EKG:llä todettava, ettei sillä ole pitkittynyttä Q-Tc-oireyhtymää.
- On suostuttava toisen EKG:n tekemiseen lääkkeen huippuvaikutuksen aikaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Tiedetään herkkyyttä 3,4-DAP:lle
- Aiemmat kliiniset kohtaukset tai näyttöä kohtausaktiivisuudesta EEG-seulonnassa
- Vaikea astma historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. joulukuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. joulukuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 17. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. joulukuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Oireyhtymä
- Lihas heikkous
- Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä
- Myasteeninen oireyhtymä, synnynnäinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Neuromuskulaariset aineet
- Kaliumkanavan salpaajat
- Amifampridiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- Jacobus compassionate program
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .