Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3,4-Diaminopiridin Lambert-Eaton myastheniás szindróma (LEMS) és veleszületett myasthenia (CM) kezelésére

2019. december 9. frissítette: Oregon Health and Science University

3,4-Diaminopiridin Lambert-Eaton myastheniás szindróma és veleszületett myasthenia kezelésére

A Lambert-Eaton myastheniás szindróma (LEMS) egy ritka autoimmun betegség, amely az ideg-izom csomópontot érinti. A LEMS fő tünete a progresszív izomgyengeség. Sok beteg más tüneteket is tapasztal, például szájszárazságot vagy impotenciát. A veleszületett myasthenia (CM) egy örökletes rendellenesség, hasonló hatásokkal és tünetekkel.

A 3,4-Diaminopiridin (DAP) egy kísérleti gyógyszer, amely javított szilárdságot egyes (LEMS) betegeknél. A LEMS-re nincs más elfogadott kezelés, és a DAP-nak viszonylag kevés mellékhatása van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A klinikailag igazolt LEMS-ben vagy CM-ben szenvedő betegek 3,4-diaminopiridint (3,4 DAP) kapnak szájon át, lassan növekvő dózisokban. A kezelés napi háromszori 5-10 mg-mal kezdődik. A szokásos végső adag 15-20 mg naponta négyszer vagy ötször, klinikailag szükséges és tolerálás esetén. A felső határ összesen 100 mg/nap. Az alanyok erősségét és mellékhatásait az első három hónapban egyhavi időközönként, majd az első évben háromhavonta, ezt követően pedig legalább hathavonta, rutin klinikai látogatásokkal monitorozzák. A kezelést határozatlan ideig folytatják, ha jó klinikai választ érnek el, és a mellékhatások tolerálhatók.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • LEMS vagy CM diagnózisa
  • Ha nő és 9 évesnél idősebb, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie, és ha premenopauzában van, akkor hajlandónak kell lennie a fogamzásgátlás hatékony módjára.
  • Meg kell vizsgálni, és EKG-val meg kell állapítani, hogy nincs-e elhúzódó Q-Tc-szindrómája.
  • El kell fogadnia a második EKG-t a gyógyszerhatás csúcsának idején.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert, hogy érzékeny a 3,4-DAP-ra
  • Klinikai görcsrohamok anamnézisében vagy görcsrohamok jelei az EEG szűrés során
  • Súlyos asztma anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Oregon Health and Science University

Együttműködők

Jacobus Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 11.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 9.

Utolsó ellenőrzés

2019. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Jacobus compassionate program

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 3,4-diamino-piridin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel