Lambert-Eaton 근무력증 증후군(LEMS) 및 선천성 근무력증(CM)에 대한 3,4-디아미노피리딘
2019년 12월 9일 업데이트: Oregon Health and Science University
Lambert-Eaton 근무력증 증후군 및 선천성 근무력증에 대한 3,4-Diaminopyridine
Lambert-Eaton 근무력증 증후군(LEMS)은 신경-근육 접합부에 영향을 미치는 드문 자가면역 질환입니다. LEMS의 주요 증상은 진행성 근육 약화입니다. 많은 환자들이 구강 건조 또는 발기 부전과 같은 다른 증상을 경험합니다. 선천성 근무력증(CM)은 비슷한 영향과 증상을 보이는 유전 질환입니다.
3,4-디아미노피리딘(DAP)은 (LEMS)가 있는 일부 피험자에서 강도를 개선한 실험 약물입니다. LEMS에 대해 승인된 다른 치료법은 없으며 DAP는 비교적 부작용이 적습니다.
연구 개요
상세 설명
임상적으로 확인된 LEMS 또는 CM이 있는 피험자는 3,4-디아미노피리딘(3,4 DAP)을 서서히 증량하여 경구 투여합니다.
치료는 하루에 세 번 5-10mg으로 시작됩니다.
일반적인 최종 용량은 임상적으로 필요하고 내약성이 있는 경우 하루에 4~5회 15~20mg입니다.
상한은 총 100mg/일입니다.
피험자는 첫 3개월 동안 1개월 간격으로, 그 다음 첫해에는 3개월마다, 그 후 최소 6개월마다 일상적인 클리닉 방문을 통해 강도 및 부작용에 대해 모니터링됩니다.
좋은 임상 반응이 달성되고 부작용이 허용되는 경우 치료는 무기한으로 계속됩니다.
연구 유형
확장된 액세스
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- LEMS 또는 CM의 진단
- 9세 이상의 여성인 경우 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 하며, 폐경 전인 경우 효과적인 형태의 산아제한을 시행할 의향이 있어야 합니다.
- 연장된 Q-Tc 증후군이 없는지 ECG에서 테스트하고 발견해야 합니다.
- 약물 효과가 최고조에 달했을 때 두 번째 ECG에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 3,4-DAP에 민감하다고 알려져 있음
- 임상 발작의 병력 또는 EEG 스크리닝에서 발작 활동의 증거
- 심한 천식의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
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연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 11일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2019년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Jacobus compassionate program
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