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用于兰伯特-伊顿肌无力综合征 (LEMS) 和先天性肌无力 (CM) 的 3,4-二氨基吡啶

2019年12月9日 更新者：Oregon Health and Science University

3,4-二氨基吡啶用于兰伯特-伊顿肌无力综合征和先天性肌无力

Lambert-Eaton 肌无力综合症 (LEMS) 是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经肌肉接头。 LEMS 的主要症状是进行性肌肉无力。 许多患者会出现口干或阳痿等其他症状。 先天性肌无力 (CM) 是一种具有相似影响和症状的遗传性疾病。

3,4-二氨基吡啶 (DAP) 是一种实验性药物，可提高某些患有 (LEMS) 受试者的强度。 没有其他公认的 LEMS 治疗方法，DAP 的副作用相对较少。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

详细说明

临床确诊为 LEMS 或 CM 的受试者将接受口服 3,4-二氨基吡啶 (3,4 DAP)，剂量缓慢增加。 治疗将从每天 3 次 5-10 毫克开始。 常见的最终剂量是 15-20 毫克，每天四到五次，视临床需要和耐受情况而定。 上限是总共 100 毫克/天。 受试者将通过常规门诊就诊来监测力量和副作用，前三个月每隔一个月，然后第一年每三个月一次，此后至少每六个月一次。 如果达到良好的临床反应并且可以忍受副作用，则治疗将无限期地继续。

研究类型

扩展访问

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • LEMS 或 CM 的诊断
  • 如果是 9 岁以上的女性，妊娠试验必须呈阴性，如果是绝经前，则必须愿意采取有效的节育措施。
  • 必须通过心电图检查发现没有Q-Tc延长综合征。
  • 必须同意在药效达到峰值时进行第二次心电图检查。

排除标准：

  • 已知对 3,4-DAP 敏感
  • 临床癫痫发作史或脑电图筛查中癫痫发作活动的证据
  • 严重哮喘病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Oregon Health and Science University

合作者

Jacobus Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2013年12月11日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月11日

首次发布 (估计)

2013年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年12月9日

最后验证

2019年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Jacobus compassionate program

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

兰伯特-伊顿肌无力综合症 (LEMS)的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

3,4-二氨基吡啶的临床试验

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