難治性または再発性脳腫瘍の小児患者に対する患者固有の生物学的標的療法の選択 (SEED)

包含基準:

患者は、すべての腫瘍の診断時または再発時に脳腫瘍の組織学的確認が必要です。

最後の腫瘍に対する医学療法の完了以降、MRI画像またはCSF研究によって疾患の進行または再発が文書化されている必要があります。 患者は、腫瘍の外科的切除または放射線照射を受けている可能性があり、研究登録時に測定可能または評価可能な疾患を有する必要はない。

患者の現在の病状は、既知の治療法がないものでなければなりません。

入学時の年齢が1ヶ月以上30歳未満。

-登録時に0.3 m2を超えるBSA。

Karnofsky >/= 16 歳以上の患者では 50%、Lansky >/= 16 歳以上の患者では 50%。

• CNS 腫瘍患者の神経障害は、最低 7 日間は比較的安定していなければなりません。
• 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます。

以下を含む適切な骨髄機能：

• ANC > 750
• -過去7日以内に血小板輸血を受けていない血小板数> 100,000 / uL

-年齢または計算されたGFR> 100 ml / min / 1.73の正常範囲内のクレアチニンとして定義される十分な腎機能 m2。

-ビリルビン< 1.5 x 正常上限およびALT < 2.5 x 正常上限として定義される適切な肝機能。

適切なCNS機能:

• -既知の発作障害を有する患者は、非酵素誘導抗てんかん薬で発作を適切に制御する必要があります
• 過去7日以内にステロイド用量の増加はありません。

患者は、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法による急性毒性の影響から完全に回復している必要があります。

• -骨髄抑制化学療法：この研究への参加から3週間以内に受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）。
• 造血成長因子：成長因子による治療の完了から少なくとも7日、長時間作用型の場合は14日（例： PEG-フィルグラスチム)
• 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも 7 日または 3 半減期（いずれか長い方）。
• 放射線療法: 頭蓋脊髄への放射線照射から 12 週間以上が経過している必要があります。焦点照射から 2 週間以上経過している必要があります。
• 手術：大手術から3週間以上。 最近の開頭術の場合、研究療法を開始する前に、神経外科チームが適切な創傷治癒を決定する必要があります。
• 自家幹細胞移植またはレスキュー: アクティブな移植片対宿主病の証拠がなく、4 週間以上経過している必要があります。

すべての患者および/または法定後見人は、施設が承認した書面によるインフォームドコンセント文書に署名する必要があります。

除外基準:

授乳中、妊娠中、または効果的な避妊の使用を拒否している患者は除外されます。 禁欲は避妊の効果的な形態と考えられています。

コントロールされていない感染症の患者は除外されます。

既知の出血性疾患または点状腫瘍内出血以上の患者は除外されます。

他の抗腫瘍薬を投与されている患者は除外されます。

酵素誘導性抗けいれん薬を服用している患者は除外されます。

強力な CYP3A4 誘導剤または阻害剤を必要とする患者は除外されます。

抗凝固療法を必要とする患者、または出血が制御されていない患者は除外されます。

-症状管理のためにステロイドを使用している患者は、研究登録前の7日間にわたって安定した用量でなければなりません。

同種幹細胞移植から 1 年以内の患者、活動性 GVHD の患者、または免疫抑制が必要な患者は除外されます。