为患有难治性或复发性脑肿瘤的儿科患者选择患者特异性生物靶向治疗 (SEED)

纳入标准：

患者必须在所有肿瘤的诊断或复发时进行脑肿瘤的组织学确认。

自上次针对肿瘤的药物治疗完成后，必须通过 MRI 成像或 CSF 研究记录疾病进展或复发。 患者可能已经进行了肿瘤手术切除或放射治疗，并且在研究开始时不需要具有可测量或可评估的疾病。

患者当前的疾病状态必须是一种没有已知治疗方法的疾病状态。

入学时年龄大于 1 个月且小于 30 岁。

注册时 BSA 大于 0.3 m2。

对于 > 16 岁的患者，Karnofsky >/= 50%，对于 </= 16 岁的患者，Lansky >/= 50%。

• 中枢神经系统肿瘤患者的神经功能缺损必须已相对稳定至少 7 天。
• 因瘫痪而无法行走但坐在轮椅上的患者将被视为可以走动，以评估绩效评分。

足够的骨髓功能包括：

• 主动降噪 > 750
• 血小板计数 > 100,000/uL 过去 7 天内未输注血小板

足够的肾功能定义为肌酐在年龄正常范围内或计算的 GFR > 100 ml/min/1.73 平方米。

足够的肝功能定义为胆红素 < 1.5 x 正常上限和 ALT < 2.5 x 正常上限。

足够的中枢神经系统功能：

• 患有已知癫痫症的患者必须使用非酶诱导的抗癫痫药物充分控制癫痫发作
• 在过去 7 天内没有增加类固醇剂量。

患者必须已从所有先前化学疗法、免疫疗法或放射疗法的急性毒性作用中完全恢复：

• 骨髓抑制化疗：不得在进入本研究后 3 周内接受过（如果之前使用亚硝基脲，则为 6 周）。
• 造血生长因子：生长因子治疗完成后至少 7 天，长效治疗至少 14 天（例如 PEG-非格司亭）
• 生物制剂（抗肿瘤药物）：生物制剂治疗完成后至少 7 天或 3 个半衰期（以较长者为准）。
• 放射治疗：颅脊髓放射治疗必须已超过 12 周；局部放疗必须已过去 ≥ 2 周。
• 手术：距大手术 > 3 周。 如果最近进行过开颅手术，则在开始研究治疗之前，神经外科团队必须确定伤口是否充分愈合。
• 自体干细胞移植或挽救：没有活动性移植物抗宿主病的证据，并且必须已经过去 ≥ 4 周。

所有患者和/或法定监护人必须签署机构批准的书面知情同意书。

排除标准：

正在哺乳、怀孕或拒绝使用有效避孕措施的患者被排除在外。 禁欲被认为是一种有效的节育方式。

感染不受控制的患者被排除在外。

患有已知出血性疾病或多于点状瘤内出血的患者被排除在外。

排除接受其他抗肿瘤剂的患者。

服用酶诱导抗惊厥药的患者被排除在外。

需要强 CYP3A4 诱导剂或抑制剂的患者被排除在外。

排除需要抗凝或出血不受控制的患者。

使用类固醇治疗症状的患者必须在研究登记前的 7 天内服用稳定的剂量。

同种异体干细胞移植后 1 年内的患者、活动性 GVHD 或需要免疫抑制的患者被排除在外。