Potilaskohtaisen biologisesti kohdistetun hoidon valitseminen lapsipotilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia aivokasvaimia (SEED)
Mahdollisuus valita potilaskohtainen biologisesti kohdennettu hoito sorafenibillä, everolimuusilla, erlotinibillä tai dasatinibillä lapsipotilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia aivokasvaimia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimustutkimuksessa määrätään erityinen lääkehoito, joka perustuu laboratoriotesteihin, jotka on suoritettu osallistujan kasvaimelle kasvainkudoksesta, joka on otettu biopsiasta, joka on tehty hänen ensimmäisen diagnoosinsa yhteydessä tai jos se otettiin hänen uusiutuessaan tai edenessään. Kaikki osallistujat saavat alkuun Temozolomidea ja Etoposidea. Sitten osallistujan kasvainkudoksen tarkastelun mukaan hän saa myös yhden seuraavista: Sorafenib, Everolimus, Erlotinib tai Dasatinib.
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa kasvainkudoksesta tehdyistä tutkimuksista saadun tiedon hankkimisen ja käytön mahdollisuudesta auttaa tekemään hoitopäätöksiä potilaille, joilla on uusiutuneita tai refraktaarisia lasten aivokasvaimia. Tutkijat haluavat myös selvittää tämän hoidon vaikutukset osallistujaan ja osallistujan aivokasvaimeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilailla on oltava histologinen vahvistus aivokasvaimesta diagnoosin tai kaikkien kasvainten uusiutumisen yhteydessä.
Taudin eteneminen tai uusiutuminen on dokumentoitava MRI-kuvauksella tai aivo-selkäydinnestetutkimuksilla viimeisen kasvaimeen kohdistetun lääkehoidon päättymisen jälkeen. Potilailla on saattanut olla kirurginen tuumorin resektio tai sädehoito, eikä potilailla tarvitse olla mitattavissa olevaa tai arvioitavissa olevaa sairautta tutkimukseen tullessa.
Potilaan nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei ole tunnettua parantavaa hoitoa.
Ilmoittautumishetkellä yli 1 kuukauden ikä ja alle 30 vuotta.
BSA yli 0,3 m2 ilmoittautumishetkellä.
Karnofsky >/= 50 % yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky >/= 50 % potilaille </= 16-vuotiaat.
- Keskushermoston kasvaimia sairastavien potilaiden neurologisten vajavuuksien on täytynyt olla suhteellisen stabiileja vähintään 7 päivän ajan.
- Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituksen arvioinnissa.
Riittävä luuytimen toiminta, mukaan lukien:
- ANC > 750
- Verihiutaleiden määrä > 100 000/ul ilman verihiutaleiden siirtoa viimeisen 7 päivän aikana
Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään kreatiniiniksi normaalin iän sisällä tai laskennallinen GFR > 100 ml/min/1,73 m2.
Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti: bilirubiini < 1,5 x normaalin yläraja ja ALAT < 2,5 x normaalin yläraja.
Riittävä keskushermoston toiminta:
- Potilailla, joilla on tunnetusti kohtaushäiriö, tulee saada kohtaukset riittävästi hallinnassa ei-entsyymejä indusoivilla epilepsialääkkeillä
- Steroidiannosta ei ole lisätty viimeisen 7 päivän aikana.
Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista:
- Myelosuppressiivinen kemoterapia: Ei saa olla saanut 3 viikon sisällä tähän tutkimukseen osallistumisesta (6 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea).
- Hematopoieettiset kasvutekijät: Vähintään 7 päivää kasvutekijähoidon päättymisestä, 14 päivää pitkävaikutteisten (esim. PEG-filgrastiimi)
- Biologinen (antineoplastinen aine): Vähintään 7 päivää tai 3 puoliintumisaikaa (kumpi on pidempi) biologisen aineen hoidon päättymisestä.
- Sädehoito: ≥ 12 viikkoa kraniospinaalisesta säteilystä on oltava kulunut; ≥ 2 viikkoa on kulunut fokusoivasta säteilystä.
- Leikkaus: > 3 viikkoa suuresta leikkauksesta. Jos äskettäin on tehty kraniotomia, neurokirurgisen ryhmän on määritettävä riittävä haavan paraneminen ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Autologisten kantasolujen siirto tai pelastus: Ei näyttöä aktiivisesta siirrettä vastaan isäntäsairaudesta ja vähintään 4 viikkoa on kulunut.
Kaikkien potilaiden ja/tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava laitoksen hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka imettävät, raskaana tai kieltäytyvät käyttämästä tehokasta ehkäisymenetelmää, eivät kuulu tähän. Raittiutta pidetään tehokkaana ehkäisykeinona.
Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, suljetaan pois.
Potilaat, joilla on tunnettuja verenvuotohäiriöitä tai enemmän kuin pistemäistä kasvaimensisäistä verenvuotoa, eivät kuulu tähän.
Potilaat, jotka saavat muita antineoplastisia aineita, eivät kuulu tähän.
Potilaat, jotka käyttävät entsyymejä indusoivia kouristuksia estäviä aineita, eivät kuulu tähän.
Potilaat, jotka tarvitsevat vahvoja CYP3A4:n induktoreita tai estäjiä, eivät kuulu tähän.
Potilaat, jotka tarvitsevat antikoagulaatiota tai joilla on hallitsematon verenvuoto, eivät kuulu tähän.
Potilaiden, jotka käyttävät steroideja oireiden hallintaan, on oltava vakaalla annoksella 7 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
Potilaat, jotka ovat alle vuoden sisällä allogeenisesta kantasolusiirrosta, potilaat, joilla on aktiivinen GVHD tai jotka tarvitsevat immunosuppressiota, eivät sisälly tähän.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ohjelma B
Kasvainbiologisista testeistä riippuen hoito-ohjelmaan B määrätyt koehenkilöt saavat: Temozolomidi 150 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-5, Etoposide 50 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-12 ja everolimuusi 3 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-28. Syklit toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan. |
Kasvainbiologian tutkimukset suoritetaan CLIA:n hyväksymässä kliinisen patologian laboratoriossa vakiomenetelmiä käyttäen.
Immunohistokemiallinen (IHC) testaus suoritetaan formaliinilla kiinnitetylle kasvaimelle, joka on saatu diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä.
Pätevä lastenpatologi tulkitsee tulokset, ja ne pisteytetään asteikolla 0–4+ kommentoimalla sekä positiivisten solujen prosenttiosuutta että värjäytymisen voimakkuutta.
Tulokset raportoidaan edelleen binäärituloksina (positiivinen/negatiivinen).
Jos saatavilla on useampi kuin yksi kasvainnäyte erilaisista kirurgisista toimenpiteistä (esim.
alkudiagnoosi ja uusiutuminen), relapsinäytteen tulokset asetetaan etusijalle.
Tulokset määrittävät kinaasi-inhibiittorin hoitohaaran, joka annetaan "parhaan saatavilla olevan" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmän lisäksi, mukaan lukien temotsolomidi ja etoposidi.
Muut nimet:
Temozolomidia yhdistettynä etoposidiin pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Etoposidia yhdessä Temozolomidin kanssa pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Everolimuusi on mTOR-reitin estäjä.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Ohjelma C
Kasvainbiologisista testeistä riippuen hoito-ohjelmaan C määrätyt koehenkilöt saavat: Temozolomidi 150 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-5, etoposidi 50 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-12 ja erlotinibi 85 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-28. Syklit toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan. |
Kasvainbiologian tutkimukset suoritetaan CLIA:n hyväksymässä kliinisen patologian laboratoriossa vakiomenetelmiä käyttäen.
Immunohistokemiallinen (IHC) testaus suoritetaan formaliinilla kiinnitetylle kasvaimelle, joka on saatu diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä.
Pätevä lastenpatologi tulkitsee tulokset, ja ne pisteytetään asteikolla 0–4+ kommentoimalla sekä positiivisten solujen prosenttiosuutta että värjäytymisen voimakkuutta.
Tulokset raportoidaan edelleen binäärituloksina (positiivinen/negatiivinen).
Jos saatavilla on useampi kuin yksi kasvainnäyte erilaisista kirurgisista toimenpiteistä (esim.
alkudiagnoosi ja uusiutuminen), relapsinäytteen tulokset asetetaan etusijalle.
Tulokset määrittävät kinaasi-inhibiittorin hoitohaaran, joka annetaan "parhaan saatavilla olevan" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmän lisäksi, mukaan lukien temotsolomidi ja etoposidi.
Muut nimet:
Temozolomidia yhdistettynä etoposidiin pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Etoposidia yhdessä Temozolomidin kanssa pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Erlotinibi on ERBB-proteiiniperheen tyrosiinikinaasin estäjä.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Ohjelma D
Kasvainbiologisista testeistä riippuen hoito-ohjelmaan D määrätyt koehenkilöt saavat: Temotsolomidi 150 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-5, etoposidi 50 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-12 ja dasatinibi 60 mg/m2/annos BID PO päivinä 1-28. Syklit toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan. |
Kasvainbiologian tutkimukset suoritetaan CLIA:n hyväksymässä kliinisen patologian laboratoriossa vakiomenetelmiä käyttäen.
Immunohistokemiallinen (IHC) testaus suoritetaan formaliinilla kiinnitetylle kasvaimelle, joka on saatu diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä.
Pätevä lastenpatologi tulkitsee tulokset, ja ne pisteytetään asteikolla 0–4+ kommentoimalla sekä positiivisten solujen prosenttiosuutta että värjäytymisen voimakkuutta.
Tulokset raportoidaan edelleen binäärituloksina (positiivinen/negatiivinen).
Jos saatavilla on useampi kuin yksi kasvainnäyte erilaisista kirurgisista toimenpiteistä (esim.
alkudiagnoosi ja uusiutuminen), relapsinäytteen tulokset asetetaan etusijalle.
Tulokset määrittävät kinaasi-inhibiittorin hoitohaaran, joka annetaan "parhaan saatavilla olevan" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmän lisäksi, mukaan lukien temotsolomidi ja etoposidi.
Muut nimet:
Temozolomidia yhdistettynä etoposidiin pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Etoposidia yhdessä Temozolomidin kanssa pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Dasatinibi on laajakirjoinen SRC:n estäjä.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Ohjelma A
Kasvainbiologisista testeistä riippuen hoito-ohjelmaan A määrätyt koehenkilöt saavat: Temotsolomidi 150 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-5, etoposidi 50 mg/m2/annos päivittäin PO päivinä 1-12 ja sorafenibi 150 mg/m2/annos BID PO päivinä 1-28. Syklit toistetaan 28 päivän välein enintään 12 syklin ajan. |
Kasvainbiologian tutkimukset suoritetaan CLIA:n hyväksymässä kliinisen patologian laboratoriossa vakiomenetelmiä käyttäen.
Immunohistokemiallinen (IHC) testaus suoritetaan formaliinilla kiinnitetylle kasvaimelle, joka on saatu diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä.
Pätevä lastenpatologi tulkitsee tulokset, ja ne pisteytetään asteikolla 0–4+ kommentoimalla sekä positiivisten solujen prosenttiosuutta että värjäytymisen voimakkuutta.
Tulokset raportoidaan edelleen binäärituloksina (positiivinen/negatiivinen).
Jos saatavilla on useampi kuin yksi kasvainnäyte erilaisista kirurgisista toimenpiteistä (esim.
alkudiagnoosi ja uusiutuminen), relapsinäytteen tulokset asetetaan etusijalle.
Tulokset määrittävät kinaasi-inhibiittorin hoitohaaran, joka annetaan "parhaan saatavilla olevan" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmän lisäksi, mukaan lukien temotsolomidi ja etoposidi.
Muut nimet:
Temozolomidia yhdistettynä etoposidiin pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Etoposidia yhdessä Temozolomidin kanssa pidetään "paras saatavilla oleva" pieniannoksisten oraalisten sytotoksisten aineiden yhdistelmä potilaille, joilla on refraktaarisia tai uusiutuvia keskushermostokasvaimia.
Muut nimet:
Sorafenibi on laajakirjoinen kinaasin estäjä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toteutettavuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Yksilöllisen biologisen testin suorittaminen katsotaan mahdolliseksi, jos vähintään 80 % potilaista saa biologisten tutkimusten tulokset kahden viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta. Potilaiden hoitoa biologisen testauksen perusteella pidetään mahdollisena, jos vähintään ja 50 % potilaista, jotka suostuvat biologiseen testaukseen, aloittavat hoidon jollakin neljästä hoito-ohjelmasta neljän viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta. |
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Tehon päätetapahtuma potilailla, joilla on arvioitava tai mitattavissa oleva sairaus, on paras objektiivinen vaste (CR, PR, SD tai PD), joka mitataan MRI-kuvauksella.
|
3 vuotta
|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Eloonjäämispäätepisteet arvioidaan, mukaan lukien aika etenemiseen sekä taudin etenemisestä vapaat ja kokonaiseloonjäämisluvut 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden kohdalla tutkimushoidon aloittamisesta.
|
3 vuotta
|
|
Myrkyllisyys
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Myrkyllisyyden päätepisteet ovat kuvailevia ja sisältävät potilaan toksisuuden luokittelun National Cancer Instituten yleisten haittatapahtumien terminologian kriteerien mukaisesti (CTCAE-versio 4.0).
Tätä tutkimusta ei ole tarkoitettu vertailemaan hoitoryhmien välistä toksisuutta.
Valitun hoidon siedettävyys kinaasi-inhibiittorin lisäyksen kanssa kuvataan kaikille potilaille ryhmänä.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sarah ES Leary, MD, Seattle Children's
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Sairauden ominaisuudet
- Keskushermoston kasvaimet
- Hermoston kasvaimet
- Toistuminen
- Aivojen kasvaimet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Antineoplastiset aineet, fytogeeniset
- Topoisomeraasi II:n estäjät
- Topoisomeraasin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- Etoposidi
- Erlotinibihydrokloridi
- Temotsolomidi
- Sorafenibi
- Everolimus
- Dasatinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SC-9006
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .