Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Patiëntspecifieke biologisch gerichte therapie selecteren voor pediatrische patiënten met refractaire of recidiverende hersentumoren (SEED)

14 december 2016 bijgewerkt door: Sarah Leary, Seattle Children's Hospital

De haalbaarheid van het selecteren van patiëntspecifieke biologisch gerichte therapie met Sorafenib, Everolimus, Erlotinib of Dasatinib voor pediatrische patiënten met refractaire of recidiverende hersentumoren

Dit onderzoek is een haalbaarheidsonderzoek. In deze proef proberen onderzoekers erachter te komen of een medicijn kan worden gekozen op basis van sneltesten op tumorweefsel. Informatie uit een haalbaarheids- of proefonderzoek zal onderzoekers hopelijk helpen om in de toekomst grotere proeven te plannen om het effect van deze therapie te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze onderzoeksstudie zal een specifieke medicamenteuze behandeling toekennen op basis van laboratoriumtests die zijn uitgevoerd op de tumor van de deelnemer uit tumorweefsel dat is genomen uit een biopsie die is gedaan toen hij/zij voor het eerst werd gediagnosticeerd of genomen toen hij/zij terugviel of vorderde. Alle deelnemers krijgen Temozolomide en Etoposide om te starten. Vervolgens krijgt hij/zij, afhankelijk van de beoordeling van het tumorweefsel van de deelnemer, ook een van de volgende middelen: Sorafenib, Everolimus, Erlotinib of Dasatinib.

Het doel van dit onderzoek is om meer te weten te komen over de haalbaarheid van het verkrijgen en gebruiken van informatie uit onderzoeken die zijn uitgevoerd op tumorweefsel om te helpen bij het nemen van behandelbeslissingen voor patiënten met recidiverende of refractaire hersentumoren bij kinderen. Ook willen de onderzoekers weten welke effecten deze therapie heeft op de deelnemer en de hersentumor van de deelnemer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 30 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten histologische bevestiging hebben van een hersentumor bij diagnose of terugval voor alle tumoren.

Er moet gedocumenteerde progressie of recidief van de ziekte zijn door middel van MRI-beeldvorming of CSF-onderzoeken sinds voltooiing van de laatste tumorgerichte medische therapie. Patiënten kunnen een chirurgische resectie of bestraling van de tumor hebben ondergaan en hoeven geen meetbare of evalueerbare ziekte te hebben bij aanvang van het onderzoek.

De huidige ziektetoestand van de patiënt moet er een zijn waarvoor geen curatieve therapie bekend is.

Leeftijd ouder dan 1 maand en jonger dan 30 jaar op het moment van inschrijving.

BSA groter dan 0,3 m2 op moment van inschrijving.

Karnofsky >/= 50% voor patiënten > 16 jaar en Lansky >/= 50% voor patiënten </= 16 jaar.

  • Neurologische stoornissen bij patiënten met CZS-tumoren moeten minimaal 7 dagen relatief stabiel zijn geweest.
  • Patiënten die niet kunnen lopen vanwege verlamming, maar die in een rolstoel zitten, worden voor de beoordeling van de prestatiescore als ambulant beschouwd.

Adequate beenmergfunctie, waaronder:

  • ANC > 750
  • Aantal bloedplaatjes > 100.000/uL zonder bloedplaatjestransfusie in de afgelopen 7 dagen

Adequate nierfunctie gedefinieerd als creatinine binnen normaal bereik voor leeftijd of berekende GFR > 100 ml/min/1,73 m2.

Adequate leverfunctie gedefinieerd als Bilirubine < 1,5 x bovengrens van normaal en ALAT < 2,5 x bovengrens van normaal.

Adequate CZS-functie:

  • Patiënten met een bekende epileptische aandoening moeten de aanvallen adequaat onder controle hebben met niet-enzyminducerende anti-epileptica
  • Geen verhoging van de dosis steroïden in de afgelopen 7 dagen.

Patiënten moeten volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere chemotherapie, immunotherapie of radiotherapie:

  • Myelosuppressieve chemotherapie: Mag niet binnen 3 weken na deelname aan dit onderzoek zijn ontvangen (6 weken indien eerder nitroso-ureum).
  • Hematopoëtische groeifactoren: Ten minste 7 dagen na voltooiing van de therapie met een groeifactor, 14 dagen voor langwerkende (bijv. PEG-filgrastim)
  • Biologisch (antineoplastisch middel): Ten minste 7 dagen of 3 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) sinds de voltooiing van de therapie met een biologisch middel.
  • Bestralingstherapie: ≥ 12 weken moeten zijn verstreken vanaf craniospinale bestraling; Er moeten ≥ 2 weken zijn verstreken na focale bestraling.
  • Chirurgie: > 3 weken na een grote operatie. Bij een recente craniotomie moet adequate wondgenezing worden vastgesteld door het neurochirurgische team voordat de studietherapie wordt gestart.
  • Autologe stamceltransplantatie of redding: geen bewijs van actieve graft-versus-hostziekte en er moeten ≥ 4 weken zijn verstreken.

Alle patiënten en/of een wettelijke voogd moeten een door de instelling goedgekeurd schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die borstvoeding geven, zwanger zijn of weigeren een effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken, worden uitgesloten. Onthouding wordt beschouwd als een effectieve vorm van anticonceptie.

Patiënten met een ongecontroleerde infectie zijn uitgesloten.

Patiënten met bekende bloedingsstoornissen of meer dan puntvormige intratumorale bloeding zijn uitgesloten.

Patiënten die andere antineoplastische middelen krijgen, zijn uitgesloten.

Patiënten die enzyminducerende anticonvulsiva gebruiken, zijn uitgesloten.

Patiënten die sterke CYP3A4-inductoren of -remmers nodig hebben, zijn uitgesloten.

Patiënten die antistolling nodig hebben of met ongecontroleerde bloedingen zijn uitgesloten.

Patiënten die steroïden gebruiken voor symptoombeheersing moeten een stabiele dosis hebben gedurende de 7 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving.

Patiënten binnen 1 jaar na allogene stamceltransplantatie, patiënten met actieve GVHD of die immunosuppressie nodig hebben, zijn uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Regime B

Afhankelijk van de tumorbiologietesten krijgen proefpersonen die zijn toegewezen aan regime B:

Temozolomide 150 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-5, Etoposide 50 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-12, en Everolimus 3 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-28. Cycli worden elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli.
Apparaat: Tumorbiologie testen
Tumorbiologische studies zullen worden uitgevoerd in een CLIA-goedgekeurd laboratorium voor klinische pathologie met behulp van standaardprocedures. Immunohistochemische (IHC) testen zullen worden uitgevoerd op een met formaline gefixeerde tumor verkregen op het moment van diagnose en/of terugval. De resultaten worden geïnterpreteerd door een gekwalificeerde kinderpatholoog en worden gescoord op een schaal van 0 tot 4+ waarbij zowel het percentage positieve cellen als de intensiteit van de kleuring wordt beoordeeld. Resultaten worden verder gerapporteerd als een binair resultaat (positief/negatief). Als er meer dan één tumorspecimen beschikbaar is uit verschillende chirurgische ingrepen (bijv. eerste diagnose en terugval), krijgen de resultaten van het terugvalmonster voorrang. De resultaten zullen de toewijzing van de behandelingsarm met kinaseremmer bepalen, die zal worden toegediend naast de "best beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen, waaronder temozolomide en etoposide.
Andere namen:
  • IHC-testen
  • Immunohistochemische screening
  • Immunohistochemische test
  • Tumor markeringen
Geneesmiddel: Temozolomide
Temozolomide in combinatie met etoposide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Temodar
  • Temodaal
  • Temcad
Geneesmiddel: Etoposide
Etoposide in combinatie met Temozolomide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Vepesid
  • Etopofos
Geneesmiddel: Everolimus
Everolimus is een remmer van de mTOR-route.
Andere namen:
  • Certican
  • Zortress
EXPERIMENTEEL: Regime C

Afhankelijk van de tumorbiologietesten krijgen proefpersonen die zijn toegewezen aan regime C:

Temozolomide 150 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-5, Etoposide 50 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-12, en Erlotinib 85 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-28. Cycli worden elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli.
Apparaat: Tumorbiologie testen
Tumorbiologische studies zullen worden uitgevoerd in een CLIA-goedgekeurd laboratorium voor klinische pathologie met behulp van standaardprocedures. Immunohistochemische (IHC) testen zullen worden uitgevoerd op een met formaline gefixeerde tumor verkregen op het moment van diagnose en/of terugval. De resultaten worden geïnterpreteerd door een gekwalificeerde kinderpatholoog en worden gescoord op een schaal van 0 tot 4+ waarbij zowel het percentage positieve cellen als de intensiteit van de kleuring wordt beoordeeld. Resultaten worden verder gerapporteerd als een binair resultaat (positief/negatief). Als er meer dan één tumorspecimen beschikbaar is uit verschillende chirurgische ingrepen (bijv. eerste diagnose en terugval), krijgen de resultaten van het terugvalmonster voorrang. De resultaten zullen de toewijzing van de behandelingsarm met kinaseremmer bepalen, die zal worden toegediend naast de "best beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen, waaronder temozolomide en etoposide.
Andere namen:
  • IHC-testen
  • Immunohistochemische screening
  • Immunohistochemische test
  • Tumor markeringen
Geneesmiddel: Temozolomide
Temozolomide in combinatie met etoposide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Temodar
  • Temodaal
  • Temcad
Geneesmiddel: Etoposide
Etoposide in combinatie met Temozolomide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Vepesid
  • Etopofos
Geneesmiddel: Erlotinib
Erlotinib is een tyrosinekinaseremmer van de ERBB-eiwitfamilie.
Andere namen:
  • Tarceva
EXPERIMENTEEL: Regime D

Afhankelijk van de tumorbiologietesten krijgen proefpersonen die zijn toegewezen aan regime D:

Temozolomide 150 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-5, Etoposide 50 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-12, en Dasatinib 60 mg/m2/dosis BID PO op dagen 1-28. Cycli worden elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli.
Apparaat: Tumorbiologie testen
Tumorbiologische studies zullen worden uitgevoerd in een CLIA-goedgekeurd laboratorium voor klinische pathologie met behulp van standaardprocedures. Immunohistochemische (IHC) testen zullen worden uitgevoerd op een met formaline gefixeerde tumor verkregen op het moment van diagnose en/of terugval. De resultaten worden geïnterpreteerd door een gekwalificeerde kinderpatholoog en worden gescoord op een schaal van 0 tot 4+ waarbij zowel het percentage positieve cellen als de intensiteit van de kleuring wordt beoordeeld. Resultaten worden verder gerapporteerd als een binair resultaat (positief/negatief). Als er meer dan één tumorspecimen beschikbaar is uit verschillende chirurgische ingrepen (bijv. eerste diagnose en terugval), krijgen de resultaten van het terugvalmonster voorrang. De resultaten zullen de toewijzing van de behandelingsarm met kinaseremmer bepalen, die zal worden toegediend naast de "best beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen, waaronder temozolomide en etoposide.
Andere namen:
  • IHC-testen
  • Immunohistochemische screening
  • Immunohistochemische test
  • Tumor markeringen
Geneesmiddel: Temozolomide
Temozolomide in combinatie met etoposide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Temodar
  • Temodaal
  • Temcad
Geneesmiddel: Etoposide
Etoposide in combinatie met Temozolomide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Vepesid
  • Etopofos
Geneesmiddel: Dasatinib
Dasatinib is een breedspectrum SRC-remmer.
Andere namen:
  • Sprycel
EXPERIMENTEEL: Regime A

Afhankelijk van de tumorbiologietesten ontvangen proefpersonen die zijn toegewezen aan regime A:

Temozolomide 150 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-5, Etoposide 50 mg/m2/dosis dagelijks PO op dagen 1-12, en Sorafenib 150 mg/m2/dosis BID PO op dagen 1-28. Cycli worden elke 28 dagen herhaald gedurende maximaal 12 cycli.
Apparaat: Tumorbiologie testen
Tumorbiologische studies zullen worden uitgevoerd in een CLIA-goedgekeurd laboratorium voor klinische pathologie met behulp van standaardprocedures. Immunohistochemische (IHC) testen zullen worden uitgevoerd op een met formaline gefixeerde tumor verkregen op het moment van diagnose en/of terugval. De resultaten worden geïnterpreteerd door een gekwalificeerde kinderpatholoog en worden gescoord op een schaal van 0 tot 4+ waarbij zowel het percentage positieve cellen als de intensiteit van de kleuring wordt beoordeeld. Resultaten worden verder gerapporteerd als een binair resultaat (positief/negatief). Als er meer dan één tumorspecimen beschikbaar is uit verschillende chirurgische ingrepen (bijv. eerste diagnose en terugval), krijgen de resultaten van het terugvalmonster voorrang. De resultaten zullen de toewijzing van de behandelingsarm met kinaseremmer bepalen, die zal worden toegediend naast de "best beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen, waaronder temozolomide en etoposide.
Andere namen:
  • IHC-testen
  • Immunohistochemische screening
  • Immunohistochemische test
  • Tumor markeringen
Geneesmiddel: Temozolomide
Temozolomide in combinatie met etoposide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Temodar
  • Temodaal
  • Temcad
Geneesmiddel: Etoposide
Etoposide in combinatie met Temozolomide wordt beschouwd als de "beste beschikbare" combinatie van laaggedoseerde orale cytotoxische middelen voor patiënten met refractaire of recidiverende CZS-tumoren.
Andere namen:
  • Vepesid
  • Etopofos
Geneesmiddel: Sorafenib
Sorafenib is een breedspectrumkinaseremmer.
Andere namen:
  • Nexavar

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geschiktheid
Tijdsspanne: 3 jaar

Het wordt haalbaar geacht om individuele biologische tests te ondergaan als ten minste 80% van de patiënten binnen twee weken na inschrijving voor de studie de resultaten van biologische onderzoeken ontvangt.

Het wordt als haalbaar beschouwd om patiënten te behandelen op basis van biologische tests als ten minste 50% van de patiënten die toestemming geven voor biologische tests, de therapie starten met een van de vier regimes binnen vier weken na inschrijving in het onderzoek.
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doeltreffendheid
Tijdsspanne: 3 jaar
Het eindpunt voor werkzaamheid voor patiënten met evalueerbare of meetbare ziekte zal de beste objectieve respons (CR, PR, SD of PD) zijn, gemeten met MRI-beeldvorming.
3 jaar
Overleving
Tijdsspanne: 3 jaar
Overlevingseindpunten zullen worden geschat, inclusief tijd tot progressie, evenals progressievrije en algehele overlevingspercentages op het tijdstip van 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar vanaf het begin van de studiebehandeling.
3 jaar
Toxiciteit
Tijdsspanne: 3 jaar
Toxiciteitseindpunten zullen beschrijvend zijn en de toxiciteit voor de patiënt omvatten volgens de gemeenschappelijke terminologiecriteria van het National Cancer Institute voor bijwerkingen (CTCAE versie 4.0). Deze studie is niet bedoeld of niet mogelijk om de toxiciteit tussen behandelingsarmen te vergelijken. De verdraagbaarheid van geselecteerde therapie met toevoeging van een kinaseremmer zal voor alle patiënten als groep worden beschreven.
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Medewerkers

Cures Within Reach

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sarah ES Leary, MD, Seattle Children's

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2016

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

15 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SC-9006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tumorbiologie testen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren