Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Välja patientspecifik biologiskt inriktad terapi för pediatriska patienter med refraktära eller återkommande hjärntumörer (SEED)

14 december 2016 uppdaterad av: Sarah Leary, Seattle Children's Hospital

Möjligheten att välja patientspecifik biologiskt inriktad terapi med Sorafenib, Everolimus, Erlotinib eller Dasatinib för pediatriska patienter med refraktära eller återkommande hjärntumörer

Denna forskningsstudie är en klinisk genomförbarhetsstudie. I den här studien försöker forskare ta reda på om ett läkemedel kan väljas baserat på snabba tester gjorda på tumörvävnad. Information från ett genomförbarhets- eller pilotförsök kommer förhoppningsvis att hjälpa forskare att planera större försök i framtiden för att fastställa effekten av denna terapi.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna forskningsstudie kommer att tilldela en specifik läkemedelsbehandling baserad på laboratorietester utförda på deltagarens tumör från tumörvävnad som tagits från en biopsi som gjordes när han/hon först diagnostiserades eller om han/hon togs när han/hon fick återfall eller utvecklades. Alla deltagare kommer att få Temozolomide och Etoposide till start. Beroende på granskning av deltagarens tumörvävnad kommer han/hon också att få något av följande: Sorafenib, Everolimus, Erlotinib eller Dasatinib.

Syftet med denna forskningsstudie är att lära sig om genomförbarheten av att erhålla och använda information från studier gjorda på tumörvävnad för att hjälpa till att fatta behandlingsbeslut för patienter med återfallande eller refraktära pediatriska hjärntumörer. Utredarna vill också ta reda på vilka effekter denna terapi har på deltagaren och deltagarens hjärntumör.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 30 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienterna måste ha histologisk bekräftelse på en hjärntumör vid diagnos eller återfall för alla tumörer.

Det måste finnas dokumenterad progression eller återfall av sjukdomen genom MRT-undersökningar eller CSF-studier sedan den senaste tumörriktade medicinska behandlingen avslutades. Patienter kan ha genomgått kirurgisk resektion eller strålning av tumör och behöver inte ha någon mätbar eller evaluerbar sjukdom vid studiestart.

Patientens nuvarande sjukdomstillstånd måste vara ett för vilket det inte finns någon känd botande behandling.

Ålder över 1 månad och mindre än 30 år vid tidpunkten för inskrivningen.

BSA större än 0,3 m2 vid inskrivningstillfället.

Karnofsky >/= 50 % för patienter > 16 år och Lansky >/= 50 % för patienter </= 16 år.

  • Neurologiska underskott hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit relativt stabila i minst 7 dagar.
  • Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen.

Tillräcklig benmärgsfunktion inklusive:

  • ANC > 750
  • Trombocytantal > 100 000/uL utan blodplättstransfusion under de senaste 7 dagarna

Tillräcklig njurfunktion definierad som kreatinin inom normalområdet för ålder eller beräknad GFR > 100 ml/min/1,73 m2.

Adekvat leverfunktion definieras som Bilirubin < 1,5 x övre normalgränsen och ALT < 2,5 x övre normalgränsen.

Adekvat CNS-funktion:

  • Patienter med känd anfallsstörning måste ha anfall som är tillräckligt kontrollerade med icke-enzyminducerande antiepileptika
  • Ingen ökning av steroiddosen under de senaste 7 dagarna.

Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare kemoterapi, immunterapi eller strålbehandling:

  • Myelosuppressiv kemoterapi: Får inte ha fått inom 3 veckor efter inträde i denna studie (6 veckor om tidigare nitrosourea).
  • Hematopoetiska tillväxtfaktorer: Minst 7 dagar efter avslutad behandling med en tillväxtfaktor, 14 dagar för långtidsverkande (t. PEG-filgrastim)
  • Biologiskt (antineoplastiskt medel): Minst 7 dagar eller 3 halveringstider (beroende på vilket som är längre) efter avslutad behandling med ett biologiskt medel.
  • Strålbehandling: ≥ 12 veckor måste ha förflutit från kraniospinalstrålning; ≥ 2 veckor måste ha förflutit från fokal strålning.
  • Operation: > 3 veckor efter större operation. Om nyligen genomförd kraniotomi måste adekvat sårläkning fastställas av neurokirurgiskt team innan studieterapi påbörjas.
  • Autolog stamcellstransplantation eller räddning: Inga tecken på aktiv transplantat vs. värdsjukdom och ≥ 4 veckor måste ha förflutit.

Alla patienter och/eller en vårdnadshavare måste underteckna institutionellt godkänt skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

Patienter som ammar, är gravida eller vägrar att använda en effektiv form av preventivmedel är uteslutna. Avhållsamhet anses vara en effektiv form av preventivmedel.

Patienter med okontrollerad infektion utesluts.

Patienter med kända blödningsrubbningar eller mer än punktformig intratumoral blödning är uteslutna.

Patienter som får andra antineoplastiska medel är uteslutna.

Patienter på enzyminducerande antikonvulsiva medel är uteslutna.

Patienter som behöver starka CYP3A4-inducerare eller -hämmare exkluderas.

Patienter som behöver antikoagulering eller med okontrollerad blödning utesluts.

Patienter som tar steroider för symtomhantering måste ha en stabil dos under de 7 dagarna före studieregistreringen.

Patienter inom 1 år efter allogen stamcellstransplantation, patienter med aktiv GVHD eller som kräver immunsuppression exkluderas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Regim B

Beroende på tumörbiologiska tester kommer försökspersoner som tilldelats Regim B att få:

Temozolomide 150 mg/m2/dos daglig PO dag 1-5, Etoposid 50 mg/m2/dos daglig PO dag 1-12 och Everolimus 3 mg/m2/dos daglig PO dag 1-28. Cykler kommer att upprepas var 28:e dag i upp till 12 cykler.
Enhet: Tumörbiologiska testning
Tumörbiologiska studier kommer att utföras i ett CLIA-godkänt kliniskt patologilaboratorium med standardprocedurer. Immunhistokemisk (IHC) testning kommer att utföras på formalinfixerad tumör som erhållits vid tidpunkten för diagnos och/eller återfall. Resultaten kommer att tolkas av en kvalificerad pediatrisk patolog och kommer att bedömas på en skala från 0 till 4+, vilket kommenterar både procentandelen positiva celler och färgningsintensiteten. Resultat kommer vidare att rapporteras som ett binärt resultat (positivt/negativt). Om mer än ett tumörprov är tillgängligt från olika kirurgiska ingrepp (t. initial diagnos och skov), kommer resultaten från skovprovet att prioriteras. Resultaten kommer att avgöra vilken behandlingsarm för kinashämmare som kommer att administreras utöver den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel, inklusive temozolomid och etoposid.
Andra namn:
  • IHC-testning
  • Immunhistokemisk screening
  • Immunhistokemiskt test
  • Tumörmarkörer
Läkemedel: Temozolomid
Temozolomid i kombination med etoposid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdoserade orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Temodar
  • Temodal
  • Temcad
Läkemedel: Etoposid
Etoposid i kombination med temozolomid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Vepesid
  • Etopophos
Läkemedel: Everolimus
Everolimus är en hämmare av mTOR-vägen.
Andra namn:
  • Certican
  • Zorttress
EXPERIMENTELL: Regim C

Beroende på tumörbiologiska tester kommer försökspersoner som tilldelats Regim C att få:

Temozolomide 150 mg/m2/dos daglig PO dag 1-5, Etoposid 50 mg/m2/dos daglig PO dag 1-12 och Erlotinib 85 mg/m2/dos daglig PO dag 1-28. Cykler kommer att upprepas var 28:e dag i upp till 12 cykler.
Enhet: Tumörbiologiska testning
Tumörbiologiska studier kommer att utföras i ett CLIA-godkänt kliniskt patologilaboratorium med standardprocedurer. Immunhistokemisk (IHC) testning kommer att utföras på formalinfixerad tumör som erhållits vid tidpunkten för diagnos och/eller återfall. Resultaten kommer att tolkas av en kvalificerad pediatrisk patolog och kommer att bedömas på en skala från 0 till 4+, vilket kommenterar både procentandelen positiva celler och färgningsintensiteten. Resultat kommer vidare att rapporteras som ett binärt resultat (positivt/negativt). Om mer än ett tumörprov är tillgängligt från olika kirurgiska ingrepp (t. initial diagnos och skov), kommer resultaten från skovprovet att prioriteras. Resultaten kommer att avgöra vilken behandlingsarm för kinashämmare som kommer att administreras utöver den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel, inklusive temozolomid och etoposid.
Andra namn:
  • IHC-testning
  • Immunhistokemisk screening
  • Immunhistokemiskt test
  • Tumörmarkörer
Läkemedel: Temozolomid
Temozolomid i kombination med etoposid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdoserade orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Temodar
  • Temodal
  • Temcad
Läkemedel: Etoposid
Etoposid i kombination med temozolomid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Vepesid
  • Etopophos
Läkemedel: Erlotinib
Erlotinib är en tyrosinkinashämmare av ERBB-familjen av proteiner.
Andra namn:
  • Tarceva
EXPERIMENTELL: Regim D

Beroende på tumörbiologiska tester kommer försökspersoner som tilldelats Regim D att få:

Temozolomide 150 mg/m2/dos daglig PO dag 1-5, Etoposid 50 mg/m2/dos daglig PO dag 1-12 och Dasatinib 60 mg/m2/dos BID PO dag 1-28. Cykler kommer att upprepas var 28:e dag i upp till 12 cykler.
Enhet: Tumörbiologiska testning
Tumörbiologiska studier kommer att utföras i ett CLIA-godkänt kliniskt patologilaboratorium med standardprocedurer. Immunhistokemisk (IHC) testning kommer att utföras på formalinfixerad tumör som erhållits vid tidpunkten för diagnos och/eller återfall. Resultaten kommer att tolkas av en kvalificerad pediatrisk patolog och kommer att bedömas på en skala från 0 till 4+, vilket kommenterar både procentandelen positiva celler och färgningsintensiteten. Resultat kommer vidare att rapporteras som ett binärt resultat (positivt/negativt). Om mer än ett tumörprov är tillgängligt från olika kirurgiska ingrepp (t. initial diagnos och skov), kommer resultaten från skovprovet att prioriteras. Resultaten kommer att avgöra vilken behandlingsarm för kinashämmare som kommer att administreras utöver den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel, inklusive temozolomid och etoposid.
Andra namn:
  • IHC-testning
  • Immunhistokemisk screening
  • Immunhistokemiskt test
  • Tumörmarkörer
Läkemedel: Temozolomid
Temozolomid i kombination med etoposid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdoserade orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Temodar
  • Temodal
  • Temcad
Läkemedel: Etoposid
Etoposid i kombination med temozolomid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Vepesid
  • Etopophos
Läkemedel: Dasatinib
Dasatinib är en brett spektrum SRC-hämmare.
Andra namn:
  • Sprycel
EXPERIMENTELL: Regim A

Beroende på tumörbiologiska tester kommer försökspersoner som tilldelats Regim A att få:

Temozolomide 150 mg/m2/dos daglig PO dag 1-5, Etoposid 50 mg/m2/dos daglig PO dag 1-12 och Sorafenib 150 mg/m2/dos BID PO dag 1-28. Cykler kommer att upprepas var 28:e dag i upp till 12 cykler.
Enhet: Tumörbiologiska testning
Tumörbiologiska studier kommer att utföras i ett CLIA-godkänt kliniskt patologilaboratorium med standardprocedurer. Immunhistokemisk (IHC) testning kommer att utföras på formalinfixerad tumör som erhållits vid tidpunkten för diagnos och/eller återfall. Resultaten kommer att tolkas av en kvalificerad pediatrisk patolog och kommer att bedömas på en skala från 0 till 4+, vilket kommenterar både procentandelen positiva celler och färgningsintensiteten. Resultat kommer vidare att rapporteras som ett binärt resultat (positivt/negativt). Om mer än ett tumörprov är tillgängligt från olika kirurgiska ingrepp (t. initial diagnos och skov), kommer resultaten från skovprovet att prioriteras. Resultaten kommer att avgöra vilken behandlingsarm för kinashämmare som kommer att administreras utöver den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel, inklusive temozolomid och etoposid.
Andra namn:
  • IHC-testning
  • Immunhistokemisk screening
  • Immunhistokemiskt test
  • Tumörmarkörer
Läkemedel: Temozolomid
Temozolomid i kombination med etoposid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdoserade orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Temodar
  • Temodal
  • Temcad
Läkemedel: Etoposid
Etoposid i kombination med temozolomid anses vara den "bästa tillgängliga" kombinationen av lågdos orala cytotoxiska medel för patienter med refraktära eller återkommande CNS-tumörer.
Andra namn:
  • Vepesid
  • Etopophos
Läkemedel: Sorafenib
Sorafenib är en bredspektrum kinashämmare.
Andra namn:
  • Nexavar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomförbarhet
Tidsram: 3 år

Det kommer att anses möjligt att erhålla individuella biologiska tester om minst 80 % av patienterna får resultat från biologistudier inom två veckor efter studieregistreringen.

Det kommer att anses möjligt att behandla patienter baserat på biologiska tester om minst och 50 % av patienterna som samtycker till biologiska tester påbörjar behandlingen med en av fyra kurer inom fyra veckor efter studieregistreringen.
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet
Tidsram: 3 år
Effektivitetsmått för patienter med evaluerbar eller mätbar sjukdom kommer att vara det bästa objektiva svaret (CR, PR, SD eller PD) mätt med MRT.
3 år
Överlevnad
Tidsram: 3 år
Endpoints för överlevnad kommer att uppskattas inklusive tid till progression samt progressionsfria och totala överlevnadsfrekvenser vid 6 månader, 1 år och 2 år från start av studiebehandlingen.
3 år
Giftighet
Tidsram: 3 år
Endpoints för toxicitet kommer att vara beskrivande och inkluderar gradering av patienttoxicitet enligt National Cancer Institutes gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE version 4.0). Denna studie är inte avsedd eller driven för att jämföra toxicitet mellan behandlingsarmar. Tolerabiliteten av vald terapi med tillägg av en kinashämmare kommer att beskrivas för alla patienter som en grupp.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Samarbetspartners

Cures Within Reach

Utredare

  • Huvudutredare: Sarah ES Leary, MD, Seattle Children's

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 november 2016

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2013

Första postat (UPPSKATTA)

19 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

15 december 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2016

Senast verifierad

1 december 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SC-9006

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Återkommande hjärntumör i barndomen

Kliniska prövningar på Tumörbiologiska testning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera