第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照 ALS 患者における自家 MSC-NTF 細胞の多施設試験 (NurOwn)

包含基準

1. 18 歳から 75 歳までの男女。
2. 改訂されたEl Escorial基準で定義されているように、可能性がある、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確であると診断されたALS。
3. 12ヶ月以上24ヶ月以下の症候性脱力感、痙性、または眼球症状の最初に報告された発生によって定義される疾患発症。
4. 現在の疾患の症状には、四肢の衰弱が含まれている必要があります。
5. -スクリーニング訪問時のALSFRS-R≧30。
6. -直立緩徐肺活量（SVC）は、スクリーニング訪問時の性別、身長、および年齢の予測の65％以上を測定します。
7. -被験者は、登録前に少なくとも30日間安定した用量のリルゾールを服用しているか、リルゾールを服用しておらず、登録前に少なくとも30日間服用していない必要があります（リルゾール未経験の被験者は研究で許可されています）。
8. -インフォームドコンセントを提供でき、腰椎穿刺を受ける意欲を含む研究手順に従う意欲と能力がある。
9. 研究サイトへの地理的なアクセシビリティ、およびフォローアップを遵守する意欲と能力。
10. -出産の可能性のある女性は、研究期間中妊娠しないことに同意する必要があります。 女性は、試験の過程で一貫して2つの形態の避妊療法を使用する意思があり、骨髄穿刺の1週間前に妊娠検査を受ける必要があります. パートナーが出産適齢期である場合、男性は一貫して 2 種類の避妊薬を使用する意思がなければなりません。
11. 米国の市民または永住者。

除外基準:

1. -あらゆる種類の以前の幹細胞療法。
2. -髄腔内細胞移植および/または骨髄生検の期間中、横になることができない、またはその他の理由で研究手順に耐えられない。
3. -自己免疫疾患（甲状腺疾患を除く）の病歴 骨髄異形成または骨髄増殖性疾患、白血病またはリンパ腫、全身放射線照射、股関節骨折、または重度の脊柱側弯症。
4. -ALS以外の不安定な臨床的に重要な病状（例えば、ベースラインから6か月以内に、心筋梗塞、狭心症、および/またはうっ血性心不全があった）、治験責任医師の意見では、安全性を損なう抗凝固剤による治療忍耐。
5. -過去5年以内の中枢神経系および黒色腫に影響を与える悪性腫瘍を含む悪性腫瘍の病歴、ただし限局性皮膚がんを除く（ベースラインから3年以内に転移、重大な浸潤、または再発の証拠がない）。
6. -血清ASTまたはALT値が正常上限の3.0倍を超える。
7. 血清クレアチニン値が正常上限の 2.0 倍を超える。
8. B型肝炎、C型肝炎、HIVの陽性検査。
9. -免疫抑制薬の現在の使用またはそのような薬の使用 スクリーニング訪問（訪問1）から4週間以内。
10. -後天性または遺伝性免疫不全症候群の病歴。
11. -スクリーニング訪問前の30日以内の他の実験的薬剤（適応外使用または調査中）または臨床試験への参加（訪問1）。
12. 非侵襲的換気 (NIV)、横隔膜ペーシング システム、または侵襲的換気 (気管切開) の使用。
13. -過去1年間の薬物乱用、またはPIの判断による不安定な精神疾患のいずれかの履歴。
14. 栄養チューブの配置または使用。
15. 妊婦または現在授乳中の女性。