Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie autologních buněk MSC-NTF u pacientů s ALS (NurOwn)

Kritéria pro zařazení

1. Muži a ženy ve věku 18 až 75 let včetně.
2. ALS diagnostikována jako možná, laboratorně podporovaná jako pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní, jak je definováno revidovanými kritérii El Escorial.
3. Nástup onemocnění, jak je definován prvním hlášeným výskytem symptomatické slabosti, spasticity nebo bulbárních příznaků, za více než 12 měsíců a méně než nebo rovný 24 měsícům.
4. Současné příznaky onemocnění musí zahrnovat slabost končetin.
5. ALSFRS-R ≥30 při screeningové návštěvě.
6. Vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) měří ≥ 65 % předpokládané pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě.
7. Subjekty musí užívat stabilní dávku riluzolu po dobu alespoň 30 dnů před zařazením nebo nesmí užívat riluzol a neužívat jej alespoň 30 dnů před zařazením (subjekty dosud neléčené riluzolem jsou ve studii povoleny).
8. Schopný poskytnout informovaný souhlas a ochotný a schopný dodržovat studijní postupy, včetně ochoty podstoupit lumbální punkci.
9. Geografická dostupnost místa studia a ochota a schopnost dodržet návaznost.
10. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že po dobu trvání studie neotěhotní. Ženy musí být ochotny důsledně používat dvě formy antikoncepční terapie v průběhu studie a týden před aspirací kostní dřeně podstoupit těhotenský test. Muži musí být ochotni důsledně používat dvě formy antikoncepce, pokud jsou jejich partnerky v plodném věku.
11. Občan nebo trvalý pobyt ve Spojených státech.

Kritéria vyloučení:

1. Předchozí léčba kmenovými buňkami jakéhokoli druhu.
2. Neschopnost ležet naplocho po dobu intratekální transplantace buněk a/nebo biopsie kostní dřeně nebo neschopnost tolerovat studijní postupy z jakéhokoli jiného důvodu.
3. Autoimunitní onemocnění (kromě onemocnění štítné žlázy) v anamnéze, myelodysplastická nebo myeloproliferativní porucha, leukémie nebo lymfom, ozáření celého těla, zlomenina kyčle nebo těžká skolióza.
4. Jakýkoli nestabilní klinicky významný zdravotní stav jiný než ALS (např. do šesti měsíců od výchozího stavu, měl infarkt myokardu, anginu pectoris a/nebo městnavé srdeční selhání), léčba antikoagulancii, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacientů.
5. Jakákoli malignita v anamnéze včetně jakékoli malignity postihující centrální nervový systém a melanom během předchozích 5 let, s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže (bez známek metastáz, významné invaze nebo opětovného výskytu během tří let od výchozího stavu).
6. Hodnota AST nebo ALT v séru >3,0násobek horní normální hranice.
7. Hodnota sérového kreatininu >2,0násobek horní normální hranice.
8. Pozitivní test na hepatitidu B, hepatitidu C, HIV.
9. Současné užívání imunosupresivních léků nebo užívání těchto léků do 4 týdnů od screeningové návštěvy (1. návštěva).
10. Jakákoli anamnéza syndromu získané nebo dědičné imunodeficience.
11. Expozice jakékoli jiné experimentální látce (neschválené použití nebo výzkumná) nebo účast v klinické studii během 30 dnů před screeningovou návštěvou (návštěva 1).
12. Použití neinvazivní ventilace (NIV), membránového stimulačního systému nebo invazivní ventilace (tracheostomie).
13. Jakákoli anamnéza zneužívání návykových látek během posledního roku nebo nestabilní psychiatrické onemocnění podle rozsudku PI.
14. Umístění nebo použití napájecí trubice.
15. Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí.