Fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie av autologa MSC-NTF-celler hos patienter med ALS (NurOwn)

Inklusionskriterier

1. Män och kvinnor i åldrarna 18 till 75 år, inklusive.
2. ALS diagnostiserad som möjligt, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv enligt reviderade El Escorial-kriterier.
3. Sjukdomsdebut, enligt definitionen av den första rapporterade förekomsten av symtomatisk svaghet, spasticitet eller bulbära symtom, efter mer än 12 månader och mindre än eller lika med 24 månader.
4. Aktuella sjukdomssymtom måste innefatta svaghet i armar och ben.
5. ALSFRS-R ≥30 vid visningsbesöket.
6. Upprätt långsam vitalkapacitet (SVC) mäter ≥65 % av förutspått för kön, längd och ålder vid screeningbesöket.
7. Försökspersonerna måste ta en stabil dos av riluzol i minst 30 dagar före inskrivningen eller inte ha riluzol och inte ha tagit det i minst 30 dagar före inskrivningen (riluzolnaiva försökspersoner är tillåtna i studien).
8. Kan ge informerat samtycke och vill och kan följa studieprocedurer, inklusive vilja att genomgå lumbalpunktion.
9. Geografisk tillgänglighet till studieplatsen samt vilja och förmåga att följa uppföljning.
10. Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att inte bli gravida under hela studien. Kvinnor måste vara villiga att konsekvent använda två former av preventivmedel under hela försöket och genomgå ett graviditetstest en vecka före benmärgsaspiration. Män måste vara villiga att konsekvent använda två former av preventivmedel om deras partner är i fertil ålder.
11. Medborgare eller permanent bosatt i USA.

Exklusions kriterier:

1. Tidigare stamcellsterapi av något slag.
2. Oförmåga att ligga platt under varaktigheten av intratekal celltransplantation och/eller benmärgsbiopsi, eller oförmåga att tolerera studieprocedurer av någon annan anledning.
3. Anamnes med autoimmun sjukdom (exklusive sköldkörtelsjukdom) myelodysplastisk eller myeloproliferativ störning, leukemi eller lymfom, strålning av hela kroppen, höftfraktur eller svår skolios.
4. Alla instabila kliniskt signifikanta medicinska tillstånd förutom ALS (t.ex. inom sex månader efter baslinjen, hade hjärtinfarkt, angina pectoris och/eller kronisk hjärtsvikt), behandling med antikoagulantia som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra säkerheten för patienter.
5. Alla maligniteter i anamnesen inklusive alla maligniteter som påverkar det centrala nervsystemet och melanom, under de senaste 5 åren, med undantag för lokaliserad hudcancer (utan tecken på metastaser, signifikant invasion eller återkomst inom tre år efter baslinjen).
6. Serum AST eller ALT värde >3,0 gånger den övre normalgränsen.
7. Serumkreatininvärde >2,0 gånger den övre normalgränsen.
8. Positivt test för Hepatit B, Hepatit C, HIV.
9. Aktuell användning av immunsuppressiv medicin eller användning av sådan medicin inom 4 veckor efter screeningbesök (besök 1).
10. Eventuell historia av förvärvat eller ärftligt immunbristsyndrom.
11. Exponering för något annat experimentellt medel (off-label användning eller undersökning) eller deltagande i en klinisk prövning inom 30 dagar före screeningbesöket (besök 1).
12. Användning av icke-invasiv ventilation (NIV), diafragmastimuleringssystem eller invasiv ventilation (trakeostomi).
13. Någon historia av antingen missbruk under det senaste året, eller instabil psykiatrisk sjukdom enligt PI:s bedömning.
14. Placering eller användning av matningsslang.
15. Gravida kvinnor eller kvinnor som för närvarande ammar.