Fase 2, Estudo Multicêntrico Randomizado, Duplo Cego, Controlado por Placebo de Células MSC-NTF Autólogas em Pacientes com ELA (NurOwn)

Critério de inclusão

1. Homens e mulheres de 18 a 75 anos, inclusive.
2. ELA diagnosticada como possível, provável com base em laboratório, provável ou definitiva, conforme definido pelos critérios revisados ​​do El Escorial.
3. Início da doença, conforme definido pela primeira ocorrência relatada de fraqueza sintomática, espasticidade ou sintomas bulbares, por mais de 12 meses e menos ou igual a 24 meses.
4. Os sintomas da doença atual devem incluir fraqueza nos membros.
5. ALSFRS-R ≥30 na visita de triagem.
6. A capacidade vital lenta (SVC) vertical mede ≥65% do previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem.
7. Os indivíduos devem estar tomando uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias antes da inscrição ou não estar em uso de riluzol, e não ter feito isso por pelo menos 30 dias antes da inscrição (indivíduos virgens de riluzol são permitidos no estudo).
8. Capaz de fornecer consentimento informado e disposto e capaz de seguir os procedimentos do estudo, incluindo a vontade de se submeter à punção lombar.
9. Acessibilidade geográfica ao local do estudo e disposição e capacidade de cumprir o acompanhamento.
10. As mulheres com potencial para engravidar devem concordar em não engravidar durante o estudo. As mulheres devem estar dispostas a usar consistentemente duas formas de terapia anticoncepcional ao longo do estudo e fazer um teste de gravidez uma semana antes da aspiração da medula óssea. Os homens devem estar dispostos a usar consistentemente duas formas de contraceptivos se suas parceiras estiverem em idade reprodutiva.
11. Cidadão ou residente permanente dos Estados Unidos.

Critério de exclusão:

1. Terapia anterior com células-tronco de qualquer tipo.
2. Incapacidade de ficar deitado durante o transplante intratecal de células e/ou biópsia de medula óssea, ou incapacidade de tolerar os procedimentos do estudo por qualquer outro motivo.
3. História de doença autoimune (excluindo doença da tireoide), distúrbio mielodisplásico ou mieloproliferativo, leucemia ou linfoma, irradiação de corpo inteiro, fratura de quadril ou escoliose grave.
4. Qualquer condição médica instável clinicamente significativa que não seja ELA (por exemplo, dentro de seis meses da linha de base, teve infarto do miocárdio, angina pectoris e/ou insuficiência cardíaca congestiva), tratamento com anticoagulantes que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança do pacientes.
5. Qualquer história de malignidade, incluindo qualquer malignidade que afete o sistema nervoso central e melanoma, nos últimos 5 anos, com exceção de cânceres de pele localizados (sem evidência de metástase, invasão significativa ou recorrência dentro de três anos da linha de base).
6. Valor sérico de AST ou ALT >3,0 vezes o limite superior normal.
7. Valor de creatinina sérica >2,0 vezes o limite superior normal.
8. Teste positivo para Hepatite B, Hepatite C, HIV.
9. Uso atual de medicação imunossupressora ou uso de tal medicação dentro de 4 semanas da visita de triagem (visita 1).
10. Qualquer história de síndrome de imunodeficiência adquirida ou hereditária.
11. Exposição a qualquer outro agente experimental (uso off-label ou experimental) ou participação em um ensaio clínico dentro de 30 dias antes da visita de triagem (visita 1).
12. Uso de ventilação não invasiva (VNI), sistema de estimulação de diafragma ou ventilação invasiva (traqueostomia).
13. Qualquer história de abuso de substâncias no último ano ou doença psiquiátrica instável de acordo com o julgamento do PI.
14. Colocação ou uso de sonda de alimentação.
15. Mulheres grávidas ou mulheres que estão amamentando.