Fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse af autologe MSC-NTF-celler hos patienter med ALS (NurOwn)

Inklusionskriterier

1. Mænd og kvinder i alderen 18 til 75 år, inklusive.
2. ALS diagnosticeret som muligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt som defineret af reviderede El Escorial-kriterier.
3. Sygdomsdebut, som defineret ved første rapporterede forekomst af symptomatisk svaghed, spasticitet eller bulbære symptomer, i mere end 12 måneder og mindre end eller lig med 24 måneder.
4. Aktuelle sygdomssymptomer skal omfatte lemmersvaghed.
5. ALSFRS-R ≥30 ved screeningsbesøget.
6. Opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) måler ≥65 % af forventet for køn, højde og alder ved screeningsbesøget.
7. Forsøgspersoner skal tage en stabil dosis af riluzol i mindst 30 dage før optagelse eller ikke være på riluzol og ikke have været på den i mindst 30 dage før indskrivning (riluzol-naive forsøgspersoner er tilladt i undersøgelsen).
8. I stand til at give informeret samtykke og villig og i stand til at følge undersøgelsesprocedurer, herunder villighed til at gennemgå lumbalpunktur.
9. Geografisk tilgængelighed til studiestedet og vilje og evne til at overholde opfølgning.
10. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere ikke at blive gravide i hele undersøgelsens varighed. Kvinder skal være villige til konsekvent at bruge to former for svangerskabsforebyggende terapi i løbet af forsøget og gennemgå en graviditetstest en uge før knoglemarvsaspiration. Mænd skal være villige til konsekvent at bruge to former for prævention, hvis deres partnere er i den fødedygtige alder.
11. Statsborger eller fast bosiddende i USA.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere stamcelleterapi af enhver art.
2. Manglende evne til at ligge fladt under varigheden af ​​intratekal celletransplantation og/eller knoglemarvsbiopsi, eller manglende evne til at tolerere undersøgelsesprocedurer af anden grund.
3. Anamnese med autoimmun sygdom (undtagen skjoldbruskkirtelsygdom) myelodysplastisk eller myeloproliferativ lidelse, leukæmi eller lymfom, bestråling af hele kroppen, hoftebrud eller svær skoliose.
4. Enhver ustabil klinisk signifikant medicinsk tilstand ud over ALS (f.eks. inden for seks måneder efter baseline, havde myokardieinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvigt), behandling med antikoagulantia, der efter investigatorens mening ville kompromittere sikkerheden ved patienter.
5. Enhver anamnese med malignitet, herunder enhver malignitet, der påvirker centralnervesystemet og melanom, inden for de foregående 5 år, med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer (uden tegn på metastaser, signifikant invasion eller gentagelse inden for tre år efter baseline).
6. Serum AST eller ALT værdi >3,0 gange den øvre normalgrænse.
7. Serumkreatininværdi >2,0 gange den øvre normalgrænse.
8. Positiv test for Hepatitis B, Hepatitis C, HIV.
9. Nuværende brug af immunsuppressiv medicin eller brug af sådan medicin inden for 4 uger efter screeningsbesøg (besøg 1).
10. Enhver historie med erhvervet eller nedarvet immundefektsyndrom.
11. Eksponering for ethvert andet eksperimentelt middel (off-label brug eller forsøg) eller deltagelse i et klinisk forsøg inden for 30 dage før screeningbesøg (besøg 1).
12. Brug af non-invasiv ventilation (NIV), diaphragma pacing system eller invasiv ventilation (trakeostomi).
13. Enhver historie med enten stofmisbrug inden for det seneste år eller ustabil psykiatrisk sygdom ifølge PI's vurdering.
14. Placering eller brug af ernæringssonde.
15. Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer.