Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie kontrolowane placebo autologicznych komórek MSC-NTF u pacjentów z ALS (NurOwn)

Kryteria przyjęcia

1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat włącznie.
2. ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie z definicją poprawionych kryteriów El Escorial.
3. Początek choroby, zdefiniowany jako pierwsze odnotowane wystąpienie objawowego osłabienia, spastyczności lub objawów opuszkowych, trwające dłużej niż 12 miesięcy i mniej niż 24 miesiące.
4. Obecne objawy chorobowe muszą obejmować osłabienie kończyn.
5. ALSFRS-R ≥30 podczas wizyty przesiewowej.
6. Pionowa wolna pojemność życiowa (SVC) mierzy ≥65% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej.
7. Pacjenci muszą przyjmować stałą dawkę riluzolu przez co najmniej 30 dni przed włączeniem do badania lub nie przyjmować riluzolu i nie przyjmować go przez co najmniej 30 dni przed włączeniem (w badaniu mogą brać udział osoby nieleczone wcześniej riluzolem).
8. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody oraz chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych, w tym gotowości do poddania się nakłuciu lędźwiowemu.
9. Dostępność geograficzna do miejsca badania oraz gotowość i zdolność do przestrzegania działań następczych.
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się, że nie zajdą w ciążę w czasie trwania badania. Kobiety muszą być chętne do konsekwentnego stosowania dwóch form antykoncepcji przez cały czas trwania badania i poddać się testowi ciążowemu na tydzień przed aspiracją szpiku kostnego. Mężczyźni muszą być gotowi do konsekwentnego stosowania dwóch form antykoncepcji, jeśli ich partnerki są w wieku rozrodczym.
11. Obywatel lub stały rezydent Stanów Zjednoczonych.

Kryteria wyłączenia:

1. Wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi jakiegokolwiek rodzaju.
2. Niezdolność do leżenia płasko podczas dooponowego przeszczepu komórek i/lub biopsji szpiku kostnego lub niezdolność do tolerowania procedur badawczych z jakiegokolwiek innego powodu.
3. Historia chorób autoimmunologicznych (z wyłączeniem chorób tarczycy), zaburzeń mielodysplastycznych lub mieloproliferacyjnych, białaczki lub chłoniaka, napromieniania całego ciała, złamania biodra lub ciężkiej skoliozy.
4. Każdy niestabilny klinicznie istotny stan medyczny inny niż ALS (np. zawał mięśnia sercowego, dławica piersiowa i/lub zastoinowa niewydolność serca w ciągu sześciu miesięcy od wizyty początkowej), leczenie antykoagulantami, które w opinii badacza zagroziłoby bezpieczeństwu pacjenci.
5. Jakakolwiek historia nowotworu złośliwego, w tym nowotworu ośrodkowego układu nerwowego i czerniaka, w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry (bez oznak przerzutów, znacznej inwazji lub nawrotu w ciągu trzech lat od wizyty początkowej).
6. Wartość AST lub ALT w surowicy >3,0-krotność górnej granicy normy.
7. Wartość kreatyniny w surowicy >2,0-krotność górnej granicy normy.
8. Pozytywny wynik testu na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, HIV.
9. Obecne stosowanie leków immunosupresyjnych lub stosowanie takich leków w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
10. Jakakolwiek historia nabytego lub dziedzicznego zespołu niedoboru odporności.
11. Ekspozycja na jakikolwiek inny środek eksperymentalny (zastosowanie niezgodnie z zaleceniami lub badanie) lub udział w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
12. Stosowanie wentylacji nieinwazyjnej (NIV), systemu stymulacji przepony lub wentylacji inwazyjnej (tracheostomia).
13. Jakakolwiek historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatniego roku lub niestabilnej choroby psychicznej zgodnie z oceną PI.
14. Umieszczenie lub użycie zgłębnika.
15. Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią.