Fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicenter studie van autologe MSC-NTF-cellen bij patiënten met ALS (NurOwn)

Inclusiecriteria

1. Mannen en vrouwen van 18 tot en met 75 jaar oud.
2. ALS gediagnosticeerd als mogelijk, laboratoriumondersteund waarschijnlijk, waarschijnlijk of definitief zoals gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria.
3. Begin van de ziekte, zoals gedefinieerd door het eerst gemelde optreden van symptomatische zwakte, spasticiteit of bulbaire symptomen, van meer dan 12 maanden en minder dan of gelijk aan 24 maanden.
4. Huidige ziektesymptomen moeten ledemaatzwakte omvatten.
5. ALSFRS-R ≥30 bij het screeningsbezoek.
6. Upright slow vital capacity (SVC) meet ≥65% van voorspeld voor geslacht, lengte en leeftijd bij het screeningsbezoek.
7. Proefpersonen moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de opname een stabiele dosis riluzol hebben ingenomen of geen riluzol hebben gebruikt en gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de opname geen riluzole hebben gebruikt (riluzol-naïeve proefpersonen zijn toegestaan ​​in het onderzoek).
8. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en bereid en in staat om onderzoeksprocedures te volgen, inclusief de bereidheid om een ​​lumbaalpunctie te ondergaan.
9. Geografische toegankelijkheid van de onderzoekslocatie en bereidheid en vermogen om te voldoen aan de follow-up.
10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen niet zwanger te worden tijdens de duur van het onderzoek. Vrouwen moeten bereid zijn om consequent twee vormen van anticonceptietherapie te gebruiken gedurende het onderzoek en een week voor beenmergaspiratie een zwangerschapstest ondergaan. Mannen moeten bereid zijn consequent twee vormen van anticonceptie te gebruiken als hun partner in de vruchtbare leeftijd is.
11. Staatsburger of permanent ingezetene van de Verenigde Staten.

Uitsluitingscriteria:

1. Eerdere stamceltherapie van welke aard dan ook.
2. Onvermogen om plat te liggen voor de duur van intrathecale celtransplantatie en/of beenmergbiopsie, of onvermogen om studieprocedures om enige andere reden te verdragen.
3. Voorgeschiedenis van auto-immuunziekte (exclusief schildklierziekte), myelodysplastische of myeloproliferatieve aandoening, leukemie of lymfoom, bestraling van het hele lichaam, heupfractuur of ernstige scoliose.
4. Elke onstabiele, klinisch significante medische aandoening anders dan ALS (bijvoorbeeld binnen zes maanden na baseline een myocardinfarct, angina pectoris en/of congestief hartfalen gehad), behandeling met anticoagulantia die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van patiënten.
5. Elke voorgeschiedenis van maligniteiten, inclusief maligniteiten die het centrale zenuwstelsel en melanoom aantasten, in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers (zonder bewijs van metastase, significante invasie of opnieuw optreden binnen drie jaar na baseline).
6. Serum ASAT- of ALAT-waarde >3,0 maal de bovengrens van de normaalwaarde.
7. Serumcreatininewaarde >2,0 keer de bovengrens van de normaalwaarde.
8. Positieve test op Hepatitis B, Hepatitis C, HIV.
9. Actueel gebruik van immunosuppressieve medicatie of gebruik van dergelijke medicatie binnen 4 weken na screeningsbezoek (Bezoek 1).
10. Elke voorgeschiedenis van verworven of geërfd immuundeficiëntiesyndroom.
11. Blootstelling aan een ander experimenteel middel (off-label gebruik of onderzoek) of deelname aan een klinische proef binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek (bezoek 1).
12. Gebruik van niet-invasieve beademing (NIV), diafragmastimulatiesysteem of invasieve beademing (tracheostomie).
13. Elke geschiedenis van middelenmisbruik in het afgelopen jaar, of onstabiele psychiatrische ziekte volgens PI-oordeel.
14. Plaatsing of gebruik van voedingssonde.
15. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.