Estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de células MSC-NTF autólogas en pacientes con ELA (NurOwn)

Criterios de inclusión

1. Hombres y mujeres de 18 a 75 años, inclusive.
2. ELA diagnosticada como posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial.
3. Comienzo de la enfermedad, definido por la primera aparición informada de debilidad sintomática, espasticidad o síntomas bulbares, de más de 12 meses y menos o igual a 24 meses.
4. Los síntomas actuales de la enfermedad deben incluir debilidad en las extremidades.
5. ALSFRS-R ≥30 en la visita de selección.
6. Medida de capacidad vital lenta (SVC) en posición vertical ≥65 % de lo previsto para el sexo, la altura y la edad en la visita de selección.
7. Los sujetos deben estar tomando una dosis estable de riluzol durante al menos 30 días antes de la inscripción o no estar tomando riluzol, y no haberlo tomado durante al menos 30 días antes de la inscripción (los sujetos sin tratamiento previo con riluzol están permitidos en el estudio).
8. Capaz de proporcionar consentimiento informado y dispuesto y capaz de seguir los procedimientos del estudio, incluida la voluntad de someterse a una punción lumbar.
9. Accesibilidad geográfica al sitio de estudio y disposición y capacidad para cumplir con el seguimiento.
10. Las mujeres en edad fértil deben aceptar no quedar embarazadas durante la duración del estudio. Las mujeres deben estar dispuestas a utilizar sistemáticamente dos formas de terapia anticonceptiva durante el transcurso del ensayo y someterse a una prueba de embarazo una semana antes de la aspiración de médula ósea. Los hombres deben estar dispuestos a usar sistemáticamente dos formas de anticonceptivos si sus parejas están en edad de procrear.
11. Ciudadano o residente permanente de los Estados Unidos.

Criterio de exclusión:

1. Terapia previa con células madre de cualquier tipo.
2. Incapacidad para permanecer acostado durante el trasplante de células intratecales y/o la biopsia de médula ósea, o incapacidad para tolerar los procedimientos del estudio por cualquier otro motivo.
3. Antecedentes de enfermedad autoinmune (excluyendo enfermedad tiroidea), trastorno mielodisplásico o mieloproliferativo, leucemia o linfoma, irradiación de todo el cuerpo, fractura de cadera o escoliosis grave.
4. Cualquier condición médica inestable clínicamente significativa que no sea ALS (p. ej., dentro de los seis meses posteriores a la línea de base, tuvo infarto de miocardio, angina de pecho y/o insuficiencia cardíaca congestiva), tratamiento con anticoagulantes que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad de pacientes
5. Cualquier antecedente de malignidad, incluida cualquier malignidad que afecte el sistema nervioso central y melanoma, dentro de los 5 años anteriores, con la excepción de cánceres de piel localizados (sin evidencia de metástasis, invasión significativa o recurrencia dentro de los tres años del inicio).
6. Valor sérico de AST o ALT > 3,0 veces el límite superior normal.
7. Valor de creatinina sérica > 2,0 veces el límite superior normal.
8. Prueba positiva para Hepatitis B, Hepatitis C, VIH.
9. Uso actual de medicamentos inmunosupresores o uso de dichos medicamentos dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección (Visita 1).
10. Cualquier historial de síndrome de inmunodeficiencia adquirida o hereditaria.
11. Exposición a cualquier otro agente experimental (uso fuera de etiqueta o en investigación) o participación en un ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección (visita 1).
12. Uso de ventilación no invasiva (VNI), sistema de marcapasos diafragmático o ventilación invasiva (traqueotomía).
13. Cualquier historial de abuso de sustancias en el último año o enfermedad psiquiátrica inestable según el juicio de PI.
14. Colocación o uso de sonda de alimentación.
15. Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente.