Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование аутологичных клеток MSC-NTF у пациентов с БАС (NurOwn)

Критерии включения

1. Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 75 лет включительно.
2. БАС диагностирован как возможный, лабораторно подтвержденный, вероятный или определенный в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
3. Начало заболевания, определяемое первым сообщенным появлением симптоматической слабости, спастичности или бульбарных симптомов, продолжительностью более 12 месяцев и менее или равной 24 месяцам.
4. Текущие симптомы болезни должны включать слабость конечностей.
5. ALSFRS-R ≥30 на скрининговом визите.
6. Медленная жизненная емкость легких в вертикальном положении (SVC) составляет ≥65% от прогнозируемого для пола, роста и возраста на скрининговом визите.
7. Субъекты должны принимать стабильную дозу рилузола не менее чем за 30 дней до включения в исследование или не принимать рилузол и не принимать его в течение как минимум 30 дней до включения в исследование (субъекты, ранее не получавшие рилузол, допускаются к участию в исследовании).
8. Способен дать информированное согласие и желает и может следовать процедурам исследования, включая готовность пройти люмбальную пункцию.
9. Географическая доступность к месту исследования, а также готовность и возможность соблюдать последующие меры.
10. Женщины детородного возраста должны согласиться не беременеть на время исследования. Женщины должны быть готовы последовательно использовать две формы противозачаточной терапии на протяжении всего испытания и пройти тест на беременность за неделю до аспирации костного мозга. Мужчины должны быть готовы постоянно использовать две формы контрацепции, если их партнерши детородного возраста.
11. Гражданин или постоянный житель США.

Критерий исключения:

1. Предшествующая терапия стволовыми клетками любого вида.
2. Неспособность лежать горизонтально во время интратекальной трансплантации клеток и/или биопсии костного мозга или неспособность переносить исследовательские процедуры по любой другой причине.
3. История аутоиммунных заболеваний (за исключением заболеваний щитовидной железы), миелодиспластических или миелопролиферативных заболеваний, лейкемии или лимфомы, облучения всего тела, перелома бедра или тяжелого сколиоза.
4. Любое нестабильное клинически значимое заболевание, кроме БАС (например, перенесенный в течение шести месяцев после исходного уровня инфаркт миокарда, стенокардия и/или застойная сердечная недостаточность), лечение антикоагулянтами, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациенты.
5. Любое злокачественное новообразование в анамнезе, включая любое злокачественное новообразование, поражающее центральную нервную систему и меланому, в течение предшествующих 5 лет, за исключением локализованного рака кожи (без признаков метастазирования, значительной инвазии или рецидива в течение трех лет после исходного уровня).
6. Уровень АСТ или АЛТ в сыворотке более чем в 3,0 раза превышает верхний предел нормы.
7. Уровень креатинина в сыворотке более чем в 2,0 раза превышает верхний предел нормы.
8. Положительный тест на гепатит В, гепатит С, ВИЧ.
9. Текущее использование иммунодепрессантов или использование таких лекарств в течение 4 недель после посещения скрининга (посещение 1).
10. Любая история синдрома приобретенного или наследственного иммунодефицита.
11. Воздействие любого другого экспериментального агента (использование не по назначению или исследование) или участие в клиническом исследовании в течение 30 дней до визита для скрининга (посещение 1).
12. Использование неинвазивной вентиляции (NIV), системы стимуляции диафрагмы или инвазивной вентиляции (трахеостомия).
13. Любая история злоупотребления психоактивными веществами в течение последнего года или нестабильное психическое заболевание в соответствии с заключением PI.
14. Размещение или использование зонда для кормления.
15. Беременные женщины или женщины, кормящие грудью в настоящее время.