ALS 환자의 자가 MSC-NTF 세포에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다기관 연구 (NurOwn)

포함 기준

1. 18세에서 75세까지의 남녀.
2. 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 대로 가능한 것으로 진단된 ALS, 검사실 지원 개연성, 개연성 또는 확정.
3. 질병 발병은 12개월 이상 24개월 이하의 증상 약화, 경련 또는 구근 증상이 처음 보고된 발생으로 정의됩니다.
4. 현재 질병 증상에는 사지 약화가 포함되어야 합니다.
5. 스크리닝 방문 시 ALSFRS-R ≥30.
6. 똑바로 서 있는 느린 폐활량(SVC)은 스크리닝 방문에서 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 ≥65%를 측정합니다.
7. 피험자는 등록 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용하거나 riluzole을 복용하지 않았어야 하며 등록 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았어야 합니다(riluzole-naive 피험자는 연구에서 허용됨).
8. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 요추 천자를 받을 의향을 포함하여 연구 절차를 따를 의향과 능력이 있습니다.
9. 연구 사이트에 대한 지리적 접근성 및 후속 조치를 준수할 의지와 능력.
10. 가임 여성은 연구 기간 동안 임신하지 않는다는 데 동의해야 합니다. 여성은 시험 기간 동안 지속적으로 두 가지 형태의 피임 요법을 기꺼이 사용하고 골수 흡인 일주일 전에 임신 테스트를 받아야 합니다. 파트너가 가임 연령인 경우 남성은 두 가지 형태의 피임법을 지속적으로 사용할 의향이 있어야 합니다.
11. 미국 시민권자 또는 영주권자.

제외 기준:

1. 모든 종류의 이전 줄기 세포 치료.
2. 경막내 세포 이식 및/또는 골수 생검 기간 동안 평평하게 누워 있을 수 없거나 다른 이유로 연구 절차를 견딜 수 없습니다.
3. 자가면역질환(갑상선 질환 제외) 골수이형성 또는 골수증식성 장애, 백혈병 또는 림프종, 전신 방사선 조사, 고관절 골절 또는 심한 척추측만증의 병력.
4. ALS 이외의 임의의 불안정한 임상적으로 중요한 의학적 상태(예: 기준선으로부터 6개월 이내에 심근 경색, 협심증 및/또는 울혈성 심부전이 있음), 조사자의 의견에 따라 환자의 안전을 손상시킬 수 있는 항응고제 치료 환자.
5. 국소 피부암을 제외하고 지난 5년 이내에 중추 신경계 및 흑색종에 영향을 미치는 모든 악성 종양을 포함한 모든 악성 병력(기준선으로부터 3년 이내에 전이, 상당한 침윤 또는 재발의 증거가 없음).
6. 혈청 AST 또는 ALT 값 > 정상 상한치의 3.0배.
7. 혈청 크레아티닌 수치 > 정상 상한치의 2.0배.
8. B형 간염, C형 간염, HIV에 대한 양성 검사.
9. 면역억제제를 현재 사용 중이거나 스크리닝 방문(방문 1) 4주 이내에 이러한 약물을 사용했습니다.
10. 후천성 또는 유전성 면역 결핍 증후군의 모든 병력.
11. 스크리닝 방문(방문 1) 전 30일 이내에 임의의 다른 실험적 제제(비인가 사용 또는 조사)에 대한 노출 또는 임상 시험 참여.
12. 비침습적 환기(NIV), 다이어프램 페이싱 시스템 또는 침습적 환기(기관절개술) 사용.
13. 지난 1년 동안 약물 남용 또는 PI 판단에 따른 불안정한 정신 질환의 병력.
14. 공급 튜브의 배치 또는 사용.
15. 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성.