Fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie av autologe MSC-NTF-celler hos pasienter med ALS (NurOwn)

Inklusjonskriterier

1. Menn og kvinner i alderen 18 til 75 år, inkludert.
2. ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker som definert av reviderte El Escorial-kriterier.
3. Sykdomsdebut, som definert ved første rapporterte forekomst av symptomatisk svakhet, spastisitet eller bulbære symptomer, i mer enn 12 måneder og mindre enn eller lik 24 måneder.
4. Nåværende sykdomssymptomer må inkludere svakhet i lemmer.
5. ALSFRS-R ≥30 ved screeningbesøket.
6. Oppreist sakte vitalkapasitet (SVC) måler ≥65 % av spådd for kjønn, høyde og alder ved screeningbesøket.
7. Forsøkspersoner må ta en stabil dose riluzol i minst 30 dager før registrering eller ikke ha riluzol, og ikke ha vært på riluzol i minst 30 dager før registrering (riluzol-naive forsøkspersoner er tillatt i studien).
8. I stand til å gi informert samtykke og villig og i stand til å følge studieprosedyrer, inkludert vilje til å gjennomgå lumbalpunksjon.
9. Geografisk tilgjengelighet til studiestedet og vilje og evne til å etterleve oppfølging.
10. Kvinner i fertil alder må godta å ikke bli gravide så lenge studien varer. Kvinner må være villige til konsekvent å bruke to former for prevensjonsbehandling i løpet av forsøket, og gjennomgå en graviditetstest en uke før benmargsaspirasjon. Menn må være villige til konsekvent å bruke to former for prevensjon dersom partneren deres er i fertil alder.
11. Statsborger eller fast bosatt i USA.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere stamcelleterapi av noe slag.
2. Manglende evne til å ligge flatt under varigheten av intratekal celletransplantasjon og/eller benmargsbiopsi, eller manglende evne til å tolerere studieprosedyrer av andre grunner.
3. Anamnese med autoimmun sykdom (unntatt skjoldbruskkjertelsykdom) myelodysplastisk eller myeloproliferativ lidelse, leukemi eller lymfom, bestråling av hele kroppen, hoftebrudd eller alvorlig skoliose.
4. Enhver ustabil klinisk signifikant medisinsk tilstand bortsett fra ALS (f.eks. innen seks måneder etter baseline, hadde hjerteinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvikt), behandling med antikoagulantia som, etter utforskerens oppfatning, ville kompromittere sikkerheten til pasienter.
5. Enhver anamnese med malignitet inkludert malignitet som påvirker sentralnervesystemet og melanom, i løpet av de siste 5 årene, med unntak av lokaliserte hudkreftformer (uten tegn på metastaser, signifikant invasjon eller gjenopptreden innen tre år etter baseline).
6. Serum AST eller ALT verdi >3,0 ganger øvre normalgrense.
7. Serumkreatininverdi >2,0 ganger øvre normalgrense.
8. Positiv test for hepatitt B, hepatitt C, HIV.
9. Nåværende bruk av immundempende medisiner eller bruk av slik medisin innen 4 uker etter screeningbesøk (besøk 1).
10. Enhver historie med ervervet eller arvelig immunsviktsyndrom.
11. Eksponering for andre eksperimentelle midler (utenfor etikettbruk eller undersøkelser) eller deltakelse i en klinisk studie innen 30 dager før screeningbesøk (besøk 1).
12. Bruk av ikke-invasiv ventilasjon (NIV), diafragma pacing-system eller invasiv ventilasjon (trakeostomi).
13. Enhver historie med enten rusmisbruk i løpet av det siste året, eller ustabil psykiatrisk sykdom i henhold til PI-dommen.
14. Plassering eller bruk av ernæringssonde.
15. Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer.