2. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált multicentrikus vizsgálat autológ MSC-NTF-sejtekről ALS-ben szenvedő betegeknél (NurOwn)

Befogadási kritériumok

1. 18 és 75 év közötti férfiak és nők.
2. A lehetségesként diagnosztizált ALS, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott, a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint.
3. A betegség kezdete, a tüneti gyengeség, görcsösség vagy bulbáris tünetek első bejelentett előfordulása szerint, 12 hónapnál hosszabb, de legfeljebb 24 hónapig tart.
4. A jelenlegi betegség tünetei között szerepelnie kell a végtaggyengeségnek is.
5. ALSFRS-R ≥30 a szűrési látogatáson.
6. A függőleges lassú vitálkapacitás (SVC) a nemre, magasságra és életkorra vonatkozó előrejelzett érték ≥65%-át méri a szűrővizsgálaton.
7. Az alanyoknak stabil dózisú riluzolt kell szedniük legalább 30 napig a felvétel előtt, vagy nem kaphatnak riluzolt, és a felvétel előtt legalább 30 napig nem kaptak riluzolt (a vizsgálatban a riluzollal még nem kezelt alanyok is megengedettek).
8. Képes tájékozott beleegyezést adni, és hajlandó és képes követni a vizsgálati eljárásokat, beleértve a lumbálpunkcióra való hajlandóságot is.
9. A vizsgálati helyszín földrajzi elérhetősége, valamint a nyomon követésnek való megfelelés hajlandósága és képessége.
10. A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat időtartama alatt nem esnek teherbe. A nőknek hajlandónak kell lenniük arra, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt következetesen kétféle fogamzásgátló kezelést alkalmazzanak, és egy héttel a csontvelő-aspiráció előtt terhességi tesztet kell végezniük. A férfiaknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy következetesen kétféle fogamzásgátlási módot használjanak, ha partnerük szülőképes.
11. Az Egyesült Államok állampolgára vagy állandó lakosa.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen előzetes őssejtterápia.
2. Képtelenség feküdni az intratekális sejttranszplantáció és/vagy csontvelő-biopszia időtartama alatt, vagy bármilyen más okból képtelenség tolerálni a vizsgálati eljárásokat.
3. Az anamnézisben szereplő autoimmun betegség (kivéve a pajzsmirigybetegséget), mielodiszpláziás vagy mieloproliferatív rendellenesség, leukémia vagy limfóma, teljes test besugárzása, csípőtörés vagy súlyos gerincferdülés.
4. Bármilyen instabil, klinikailag jelentős egészségügyi állapot, kivéve az ALS-t (pl. a kiindulási állapottól számított hat hónapon belül, szívinfarktus, angina pectoris és/vagy pangásos szívelégtelenség), véralvadásgátló kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát. betegek.
5. Bármilyen rosszindulatú daganat anamnézisében, ideértve a központi idegrendszert és a melanomát érintő rosszindulatú daganatokat is, az elmúlt 5 évben, kivéve a lokalizált bőrrákokat (amelyben nincs bizonyíték metasztázisra, jelentős invázióra vagy a kiindulási állapottól számított három éven belüli ismételt előfordulásra).
6. A szérum AST vagy ALT értéke >3,0-szorosa a normál felső határának.
7. A szérum kreatinin értéke >2,0-szorosa a normál felső határértéknek.
8. Pozitív hepatitis B, Hepatitis C, HIV teszt.
9. Immunszuppresszáns gyógyszer jelenlegi használata vagy ilyen gyógyszer alkalmazása a szűrővizsgálatot követő 4 héten belül (1. látogatás).
10. Bármilyen szerzett vagy öröklött immunhiányos szindróma anamnézisében.
11. Bármilyen más kísérleti szerrel való érintkezés (kiíráson kívüli használat vagy vizsgálati) vagy klinikai vizsgálatban való részvétel a szűrési látogatást (1. látogatás) megelőző 30 napon belül.
12. Nem invazív lélegeztetés (NIV), rekeszizom ingerlési rendszer vagy invazív lélegeztetés (tracheostomia) alkalmazása.
13. Bármilyen anamnézisben szereplő anyaghasználat az elmúlt évben, vagy instabil pszichiátriai betegség a PI ítélete szerint.
14. Az etetőcső elhelyezése vagy használata.
15. Terhes nők vagy éppen szoptató nők.