ベッカー型筋ジストロフィーにおけるL-シトルリンとメトホルミン
2016年5月13日 更新者：University Hospital, Basel, Switzerland
ベッカー筋ジストロフィーの成人におけるL-シトルリンとメトホルミンの有効性を評価するためのパイロット研究
この研究の目的は、ベッカー型筋ジストロフィー (BMD) 患者の筋肉機能と筋力に対する L-シトルリンとメトホルミン、およびそれらの併用療法の効果を比較することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化されていない単一施設の公開研究です。 治験薬は、経口投与されるL-シトルリンとメトホルミンで構成されています。シトルリン 5g とメトホルミン 500mg の錠剤を 1 日 3 回投与します。
患者の半分は、試験の最初の 6 週間にメトホルミンで治療されます。 他の患者は、最初にL-シトルリンを6週間投与され、その後、すべての患者が併用療法（メトホルミンとL-シトルリン）でさらに6週間治療されます。
この研究は12週間続き、スクリーニング訪問と、ベースライン、6週目および12週目にさらに3回の訪問が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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BS
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Basel、BS、スイス、4031
- University Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- BMDの分子または免疫組織化学的診断
- スクリーニング時点での外来
除外基準:
- -過去3か月以内の別の治療的BMD研究への参加
- -過去3か月以内のL-アルギニン、L-シトルリンまたはメトホルミンの使用
- -他の慢性疾患または関連する腎臓、肝臓、心臓機能の制限 治験責任医師の裁量による
- L-シトルリンまたはメトホルミンに対する既知の過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メトホルミンとメトホルミンとL-シトルリン
1500 mg/d メトホルミンを 6 週間、続いて 1500 mg/d メトホルミンと 15 g/d L-シトルリンをさらに 6 週間
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実験的：L-シトルリンとメトホルミンとL-シトルリン
15 g/d L-シトルリンを 6 週間、続いて 1500 mg/d メトホルミンと 15 g/d L-シトルリンをさらに 6 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6 および 12 週間後の運動機能測定 (MFM) D1 サブスコアの平均変化
時間枠：6週目と12週目
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6週目と12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MFM 合計点と 6 分歩行距離 (6MWD)
時間枠：6週目と12週目
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6週目と12週目
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筋肉脂肪量（MFC）の変化（MRIによる評価）
時間枠：6週目と12週目
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6週目と12週目
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筋肉代謝の変化（二重エネルギーX線吸収法（DEXA）および間接熱量測定により評価）
時間枠：6週目と12週目
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6週目と12週目
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検査パラメータの変化（酸化ストレスおよびニトロソ化ストレス）
時間枠：6週目と12週目
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6週目と12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Dirk Fischer, MD、University Children's Hospital Basel
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2014年9月1日
研究の完了 (実際)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2013年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月17日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年5月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年5月13日
最終確認日
2016年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。