L-citrulina y metformina en la distrofia muscular de Becker
13 de mayo de 2016 actualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland
Estudio piloto para evaluar la eficacia de L-citrulina y metformina en adultos con distrofia muscular de Becker
El propósito del estudio es comparar los efectos de L-citrulina y metformina y su terapia combinada sobre la función y fuerza muscular en pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto no aleatorizado de un solo centro. El medicamento del estudio consiste en L-citrulina y metformina administradas por vía oral; Se administrarán comprimidos de 5 g de citrulina y 500 mg de metformina 3 veces al día.
La mitad de los pacientes serán tratados con metformina durante las primeras 6 semanas del estudio. Los otros pacientes recibirán inicialmente L-citrulina durante 6 semanas, antes de que todos los pacientes sean tratados con la terapia combinada (metformina y L-citrulina) durante otro período de 6 semanas.
El estudio dura 12 semanas e incluye la visita de selección y 3 visitas adicionales al inicio, la semana 6 y la semana 12.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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BS
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Basel, BS, Suiza, 4031
- University Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más
- Diagnóstico molecular o inmunohistoquímico de la DMO
- ambulante en el momento del cribado
Criterio de exclusión:
- Participación en otro estudio terapéutico de DMO en los últimos 3 meses
- Uso de L-Arginina, L-Citrulina o Metformina en los últimos 3 meses
- Otra enfermedad crónica o limitación relevante de la función renal, hepática o cardíaca según el criterio del investigador
- hipersensibilidad conocida a L-citrulina o metformina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Metformina y metformina y L-citrulina
1500 mg/día de metformina durante 6 semanas, seguido de 1500 mg/día de metformina y 15 g/día de L-citrulina durante 6 semanas más
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Experimental: L-citrulina y metformina y L-citrulina
15 g/día de L-citrulina durante 6 semanas, seguido de 1500 mg/día de metformina y 15 g/día de L-citrulina durante 6 semanas más
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio medio de la medida de la función motora (MFM) D1 subpuntuación después de 6 y 12 semanas
Periodo de tiempo: semana 6 y semana 12
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semana 6 y semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Puntaje total de MFM y distancia de caminata de seis minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: semana 6 y semana 12
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semana 6 y semana 12
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Cambio del contenido de grasa muscular (MFC) (evaluado por MRI)
Periodo de tiempo: semana 6 y semana 12
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semana 6 y semana 12
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Cambio del metabolismo muscular (evaluado por absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) y calorimetría indirecta)
Periodo de tiempo: semana 6 y semana 12
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semana 6 y semana 12
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Cambio de parámetros de laboratorio (estrés oxidativo y nitrosativo)
Periodo de tiempo: semana 6 y semana 12
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semana 6 y semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de diciembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
16 de mayo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2016
Última verificación
1 de mayo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Metformina
Otros números de identificación del estudio
- BMD01
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .