L-sitrulliini ja metformiini Beckerin lihasdystrofiassa
perjantai 13. toukokuuta 2016 päivittänyt: University Hospital, Basel, Switzerland
Pilottitutkimus L-sitrulliinin ja metformiinin tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia
Tutkimuksen tarkoituksena on verrata L-sitrulliinin ja metformiinin sekä niiden yhdistelmähoidon vaikutuksia lihasten toimintaan ja voimaan Beckerin lihasdystrofiaa (BMD) sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksi keskus, ei satunnaistettu avoin tutkimus. Tutkimuslääkitys koostuu L-sitrulliinista ja metformiinista, jotka annetaan suun kautta; 5 g sitrulliinia ja 500 mg metformiinitabletteja annetaan 3 kertaa päivässä.
Puolet potilaista hoidetaan metformiinilla tutkimuksen 6 ensimmäisen viikon aikana. Muut potilaat saavat aluksi L-sitrulliinia 6 viikon ajan, minkä jälkeen kaikkia potilaita hoidetaan yhdistelmähoidolla (metformiini ja L-sitrulliini) vielä 6 viikon ajan.
Tutkimus kestää 12 viikkoa ja sisältää seulontakäynnin ja 3 lisäkäyntiä lähtötilanteessa, viikolla 6 ja viikolla 12.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
BS
-
Basel, BS, Sveitsi, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta tai vanhempi
- BMD:n molekyyli- tai immunohistokemiallinen diagnoosi
- ambulanssi seulonnan aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen toiseen terapeuttiseen BMD-tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
- L-arginiinin, L-sitrulliinin tai metformiinin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
- Muu krooninen sairaus tai merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toiminnan rajoitus tutkijan harkinnan mukaan
- tunnettu yliherkkyys L-sitrulliinille tai metformiinille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Metformiini ja metformiini ja L-sitrulliini
1500 mg/d metformiinia 6 viikon ajan, jonka jälkeen 1500 mg/d metformiinia ja 15 g/d L-sitrulliinia 6 viikon ajan
|
|
|
Kokeellinen: L-sitrulliini ja metformiini ja L-sitrulliini
15 g/d L-sitrulliinia 6 viikon ajan, jonka jälkeen 1500 mg/d metformiinia ja 15 g/d L-sitrulliinia 6 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Motorisen toiminnan mittauksen (MFM) D1-alapisteen keskimääräinen muutos 6 ja 12 viikon jälkeen
Aikaikkuna: viikko 6 ja viikko 12
|
viikko 6 ja viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
MFM-kokonaispisteet ja kuuden minuutin kävelymatka (6MWD)
Aikaikkuna: viikko 6 ja viikko 12
|
viikko 6 ja viikko 12
|
|
Lihasrasvapitoisuuden muutos (MFC) (arvioitu magneettikuvauksella)
Aikaikkuna: viikko 6 ja viikko 12
|
viikko 6 ja viikko 12
|
|
Lihasten aineenvaihdunnan muutos (arvioitu kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) ja epäsuoralla kalorimetrialla)
Aikaikkuna: viikko 6 ja viikko 12
|
viikko 6 ja viikko 12
|
|
Laboratorioparametrien muutos (hapettava ja nitrosatiivinen stressi)
Aikaikkuna: viikko 6 ja viikko 12
|
viikko 6 ja viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. joulukuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. joulukuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 23. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 16. toukokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. toukokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Metformiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- BMD01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .