L-citrullin og metformin i Beckers muskeldystrofi
13. mai 2016 oppdatert av: University Hospital, Basel, Switzerland
Pilotstudie for å vurdere effekten av L-Citrullin og Metformin hos voksne med Beckers muskeldystrofi
Formålet med studien er å sammenligne effekten av L-citrullin og metformin og kombinasjonsbehandlingen deres på muskelfunksjon og kraft hos pasienter med Becker muskeldystrofi (BMD).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltsenter, ikke-randomisert åpen studie. Studiemedisinen består av L-citrullin og metformin administrert oralt; 5 g citrullin og 500 mg metformintabletter vil bli gitt 3 ganger daglig.
Halvparten av pasientene vil bli behandlet med metformin i løpet av de første 6 ukene av studien. De andre pasientene vil i utgangspunktet få L-citrullin i 6 uker, før alle pasientene behandles med kombinasjonsbehandlingen (metformin og L-citrullin) i ytterligere 6 ukers periode.
Studien varer i 12 uker og inkluderer screeningbesøket og 3 ytterligere besøk ved baseline, uke 6 og uke 12.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
BS
-
Basel, BS, Sveits, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år eller eldre
- Molekylær eller immunhistokjemisk diagnose av BMD
- ambulant på tidspunktet for screening
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i en annen terapeutisk BMD-studie i løpet av de siste 3 månedene
- Bruk av L-Arginin, L-Citrullin eller Metformin i løpet av de siste 3 månedene
- Annen kronisk sykdom eller relevant begrensning av nyre-, lever-, hjertefunksjon i henhold til utrederens skjønn
- kjent overfølsomhet for L-citrullin eller metformin
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Metformin og Metformin og L-Citrullin
1500 mg/d metformin i 6 uker, etterfulgt av 1500 mg/d metformin og 15 g/d L-citrullin i ytterligere 6 uker
|
|
|
Eksperimentell: L-Citrullin og Metformin & L-Citrullin
15 g/d L-citrullin i 6 uker, etterfulgt av 1500 mg/d metformin og 15 g/d L-citrullin i ytterligere 6 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring av motorisk funksjonsmål (MFM) D1 subscore etter 6 og 12 uker
Tidsramme: uke 6 og uke 12
|
uke 6 og uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
MFM totalscore og seks minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: uke 6 og uke 12
|
uke 6 og uke 12
|
|
Endring av muskelfettinnhold (MFC) (vurdert ved MR)
Tidsramme: uke 6 og uke 12
|
uke 6 og uke 12
|
|
Endring av muskelmetabolisme (vurdert ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) og indirekte kalorimetri)
Tidsramme: uke 6 og uke 12
|
uke 6 og uke 12
|
|
Endring av laboratorieparametre (oksidativt og nitrosativt stress)
Tidsramme: uke 6 og uke 12
|
uke 6 og uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. desember 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2013
Først lagt ut (Anslag)
23. desember 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
16. mai 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mai 2016
Sist bekreftet
1. mai 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BMD01
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .