L-瓜氨酸和二甲双胍治疗贝克尔肌营养不良症
2016年5月13日 更新者：University Hospital, Basel, Switzerland
评估 L-瓜氨酸和二甲双胍对患有贝克尔肌营养不良症的成人疗效的初步研究
该研究的目的是比较 L-瓜氨酸和二甲双胍及其联合疗法对贝克尔肌营养不良症 (BMD) 患者肌肉功能和力量的影响。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、非随机开放研究。 研究药物包括口服 L-瓜氨酸和二甲双胍；每天 3 次给予 5 克瓜氨酸和 500 毫克二甲双胍片剂。
一半的患者将在研究的前 6 周内接受二甲双胍治疗。 其他患者最初将接受 L-瓜氨酸 6 周，然后所有患者将接受联合疗法（二甲双胍和 L-瓜氨酸）再治疗 6 周。
该研究持续 12 周，包括筛选访问和基线、第 6 周和第 12 周的 3 次进一步访问。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
BS
-
Basel、BS、瑞士、4031
- University Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- BMD 的分子或免疫组织化学诊断
- 筛选时间点的救护车
排除标准：
- 在过去 3 个月内参加过另一项治疗性 BMD 研究
- 最近 3 个月内使用过 L-精氨酸、L-瓜氨酸或二甲双胍
- 根据研究者的判断，其他慢性疾病或肾、肝、心功能的相关限制
- 已知对 L-瓜氨酸或二甲双胍过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：二甲双胍和二甲双胍和 L-瓜氨酸
1500 mg/d 二甲双胍 6 周，随后 1500 mg/d 二甲双胍和 15 g/d L-瓜氨酸再持续 6 周
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实验性的：L-瓜氨酸和二甲双胍 & L-瓜氨酸
15 g/d L-瓜氨酸 6 周，然后 1500 mg/d 二甲双胍和 15 g/d L-瓜氨酸再持续 6 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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6 周和 12 周后运动功能测量 (MFM) D1 分值的平均变化
大体时间：第 6 周和第 12 周
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第 6 周和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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MFM总分和六分钟步行距离（6MWD）
大体时间：第 6 周和第 12 周
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第 6 周和第 12 周
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肌肉脂肪含量 (MFC) 的变化（通过 MRI 评估）
大体时间：第 6 周和第 12 周
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第 6 周和第 12 周
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肌肉代谢的变化（通过双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 和间接量热法评估）
大体时间：第 6 周和第 12 周
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第 6 周和第 12 周
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实验室参数的变化（氧化和亚硝化应激）
大体时间：第 6 周和第 12 周
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第 6 周和第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dirk Fischer, MD、University Children's Hospital Basel
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2014年9月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月17日
首次发布 (估计)
2013年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年5月13日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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