L-citrulina e metformina na distrofia muscular de Becker
13 de maio de 2016 atualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland
Estudo Piloto para Avaliar a Eficácia da L-Citrulina e da Metformina em Adultos com Distrofia Muscular de Becker
O objetivo do estudo é comparar os efeitos da L-citrulina e da metformina e sua terapia combinada na função e força muscular em pacientes com distrofia muscular de Becker (BMD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de centro único, não randomizado. A medicação do estudo consiste em L-citrulina e metformina administrada por via oral; 5 g de citrulina e 500 mg de comprimidos de metformina serão administrados 3 vezes ao dia.
Metade dos pacientes será tratada com metformina durante as primeiras 6 semanas do estudo. Os outros pacientes receberão inicialmente L-citrulina por 6 semanas, antes de todos os pacientes serem tratados com a terapia combinada (metformina e L-citrulina) por mais 6 semanas.
O estudo dura 12 semanas e inclui a visita de triagem e mais 3 visitas no início do estudo, semana 6 e semana 12.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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BS
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Basel, BS, Suíça, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 anos ou mais
- Diagnóstico molecular ou imuno-histoquímico de DMO
- ambulante no momento da triagem
Critério de exclusão:
- Participação em outro estudo terapêutico de DMO nos últimos 3 meses
- Uso de L-Arginina, L-Citrulina ou Metformina nos últimos 3 meses
- Outra doença crônica ou limitação relevante da função renal, hepática ou cardíaca, a critério do investigador
- hipersensibilidade conhecida à L-citrulina ou metformina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Metformina e Metformina & L-Citrulina
1500 mg/d de metformina por 6 semanas, seguido por 1500 mg/d de metformina e 15 g/d de L-citrulina por mais 6 semanas
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Experimental: L-Citrulina e Metformina e L-Citrulina
15 g/d de L-citrulina por 6 semanas, seguido por 1500 mg/d de metformina e 15 g/d de L-citrulina por mais 6 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração média da medida da função motora (MFM) D1 subpontuação após 6 e 12 semanas
Prazo: semana 6 e semana 12
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semana 6 e semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Pontuação total MFM e distância percorrida em seis minutos (6MWD)
Prazo: semana 6 e semana 12
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semana 6 e semana 12
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Alteração do conteúdo de gordura muscular (MFC) (avaliado por ressonância magnética)
Prazo: semana 6 e semana 12
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semana 6 e semana 12
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Alteração do metabolismo muscular (avaliada por absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) e calorimetria indireta)
Prazo: semana 6 e semana 12
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semana 6 e semana 12
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Alteração de parâmetros laboratoriais (estresse oxidativo e nitrosativo)
Prazo: semana 6 e semana 12
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semana 6 e semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de dezembro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
23 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
16 de maio de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de maio de 2016
Última verificação
1 de maio de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Metformina
Outros números de identificação do estudo
- BMD01
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