Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

L-citrulline en metformine bij de spierdystrofie van Becker

13 mei 2016 bijgewerkt door: University Hospital, Basel, Switzerland

Pilotstudie om de werkzaamheid van L-citrulline en metformine bij volwassenen met de spierdystrofie van Becker te beoordelen

Het doel van de studie is om de effecten van L-citrulline en metformine en hun combinatietherapie op spierfunctie en -kracht te vergelijken bij patiënten met Becker spierdystrofie (BMD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, niet-gerandomiseerde open studie. De studiemedicatie bestaat uit L-citrulline en metformine oraal toegediend; 5 g citrulline en 500 mg metformine tabletten worden 3 maal daags gegeven.

De helft van de patiënten zal gedurende de eerste 6 weken van de studie met metformine worden behandeld. De andere patiënten krijgen eerst 6 weken L-citrulline, voordat alle patiënten nog eens 6 weken worden behandeld met de combinatietherapie (metformine en L-citrulline).

De studie duurt 12 weken en omvat het screeningsbezoek en 3 verdere bezoeken bij baseline, week 6 en week 12.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
    • BS
      • Basel, BS, Zwitserland, 4031
        • University Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder
  • Moleculaire of immunohistochemische diagnose van BMD
  • ambulant op het moment van screening

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een ander therapeutisch BMD-onderzoek in de afgelopen 3 maanden
  • Gebruik van L-Arginine, L-Citrulline of Metformine in de afgelopen 3 maanden
  • Andere chronische ziekte of relevante beperking van de nier-, lever- of hartfunctie naar goeddunken van de onderzoeker
  • bekende overgevoeligheid voor L-citrulline of metformine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metformine en Metformine & L-Citrulline
1500 mg/d metformine gedurende 6 weken, gevolgd door 1500 mg/d metformine en 15 g/d L-citrulline gedurende nog 6 weken
Geneesmiddel: Metformine en Metformine & L-Citrulline
Experimenteel: L-Citrulline en Metformine & L-Citrulline
15 g/d L-citrulline gedurende 6 weken, gevolgd door 1500 mg/d metformine en 15 g/d L-citrulline gedurende nog 6 weken
Geneesmiddel: L-Citrulline en Metformine & L-Citrulline

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van motorische functiemeting (MFM) D1 subscore na 6 en 12 weken
Tijdsspanne: week 6 en week 12
week 6 en week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
MFM totaalscore en zes minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: week 6 en week 12
week 6 en week 12
Verandering van spiervetgehalte (MFC) (beoordeeld door MRI)
Tijdsspanne: week 6 en week 12
week 6 en week 12
Verandering van spiermetabolisme (beoordeeld door dual energy x-ray absorptiometry (DEXA) en indirecte calorimetrie)
Tijdsspanne: week 6 en week 12
week 6 en week 12
Verandering van laboratoriumparameters (oxidatieve en nitrosatieve stress)
Tijdsspanne: week 6 en week 12
week 6 en week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

23 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMD01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren