Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

L-citrullin och metformin vid Beckers muskeldystrofi

13 maj 2016 uppdaterad av: University Hospital, Basel, Switzerland

Pilotstudie för att bedöma effektiviteten av L-Citrullin och Metformin hos vuxna med Beckers muskeldystrofi

Syftet med studien är att jämföra effekterna av L-citrullin och metformin och deras kombinationsbehandling på muskelfunktion och kraft hos patienter med Beckers muskeldystrofi (BMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enkelcenter, icke-randomiserad öppen studie. Studiemedicinen består av L-citrullin och metformin administrerat oralt; 5 g citrullin och 500 mg metformintabletter kommer att ges 3 gånger dagligen.

Hälften av patienterna kommer att behandlas med metformin under de första 6 veckorna av studien. De andra patienterna kommer initialt att få L-citrullin i 6 veckor, innan alla patienter kommer att behandlas med kombinationsbehandlingen (metformin och L-citrullin) under ytterligare 6 veckor.

Studien pågår i 12 veckor och inkluderar screeningbesöket och ytterligare 3 besök vid baslinjen, vecka 6 och vecka 12.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller äldre
  • Molekylär eller immunhistokemisk diagnos av BMD
  • ambulant vid tidpunkten för screening

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i ytterligare en terapeutisk BMD-studie under de senaste 3 månaderna
  • Användning av L-Arginin, L-Citrullin eller Metformin under de senaste 3 månaderna
  • Annan kronisk sjukdom eller relevant begränsning av njur-, lever-, hjärtfunktion enligt utredarens bedömning
  • känd överkänslighet mot L-citrullin eller metformin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metformin och Metformin & L-Citrullin
1500 mg/d metformin i 6 veckor, följt av 1500 mg/d metformin och 15 g/d L-citrullin i ytterligare 6 veckor
Läkemedel: Metformin och Metformin & L-Citrullin
Experimentell: L-Citrullin och Metformin & L-Citrullin
15 g/d L-citrullin i 6 veckor, följt av 1500 mg/d metformin och 15 g/d L-citrullin i ytterligare 6 veckor
Läkemedel: L-Citrullin och Metformin & L-Citrullin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av motorfunktionsmått (MFM) D1 subpoäng efter 6 och 12 veckor
Tidsram: vecka 6 och vecka 12
vecka 6 och vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
MFM totalpoäng och sex minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: vecka 6 och vecka 12
vecka 6 och vecka 12
Förändring av muskelfetthalt (MFC) (bedömd med MRT)
Tidsram: vecka 6 och vecka 12
vecka 6 och vecka 12
Förändring av muskelmetabolism (bedömd med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DEXA) och indirekt kalorimetri)
Tidsram: vecka 6 och vecka 12
vecka 6 och vecka 12
Förändring av laboratorieparametrar (oxidativ och nitrosativ stress)
Tidsram: vecka 6 och vecka 12
vecka 6 och vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Utredare

  • Huvudutredare: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2013

Första postat (Uppskatta)

23 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

16 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BMD01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Metformin och Metformin & L-Citrullin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera