L-citrulin a metformin u Beckerovy svalové dystrofie
13. května 2016 aktualizováno: University Hospital, Basel, Switzerland
Pilotní studie k posouzení účinnosti L-citrulinu a metforminu u dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií
Účelem studie je porovnat účinky L-citrulinu a metforminu a jejich kombinační terapie na svalovou funkci a sílu u pacientů s Beckerovou svalovou dystrofií (BMD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o jednocentrovou, nerandomizovanou otevřenou studii. Studovaná medikace sestává z L-citrulinu a metforminu podávaných perorálně; Tablety 5 g citrulinu a 500 mg metforminu budou podávány 3krát denně.
Polovina pacientů bude léčena metforminem během prvních 6 týdnů studie. Ostatní pacienti budou zpočátku dostávat L-citrulin po dobu 6 týdnů, než budou všichni pacienti léčeni kombinovanou terapií (metformin a L-citrulin) po dobu dalších 6 týdnů.
Studie trvá 12 týdnů a zahrnuje screeningovou návštěvu a 3 další návštěvy na začátku, 6. týden a 12. týden.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
BS
-
Basel, BS, Švýcarsko, 4031
- University Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let nebo starší
- Molekulární nebo imunohistochemická diagnostika BMD
- ambulantně v době screeningu
Kritéria vyloučení:
- Účast v jiné terapeutické studii BMD během posledních 3 měsíců
- Užívání L-argininu, L-citrulinu nebo metforminu během posledních 3 měsíců
- Jiné chronické onemocnění nebo relevantní omezení funkce ledvin, jater, srdce dle uvážení zkoušejícího
- známá přecitlivělost na L-citrulin nebo metformin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Metformin a metformin & L-citrulin
1500 mg/den metforminu po dobu 6 týdnů, poté 1500 mg/den metforminu a 15 g/den L-citrulinu po dobu dalších 6 týdnů
|
|
|
Experimentální: L-Citrulin a Metformin & L-Citrulin
15 g/den L-citrulinu po dobu 6 týdnů, následně 1500 mg/den metforminu a 15 g/d L-citrulinu po dobu dalších 6 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna míry motorické funkce (MFM) D1 subskóre po 6 a 12 týdnech
Časové okno: týden 6 a týden 12
|
týden 6 a týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkové skóre MFM a vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: týden 6 a týden 12
|
týden 6 a týden 12
|
|
Změna obsahu svalového tuku (MFC) (hodnoceno pomocí MRI)
Časové okno: týden 6 a týden 12
|
týden 6 a týden 12
|
|
Změna svalového metabolismu (hodnoceno duální energetickou rentgenovou absorbometrií (DEXA) a nepřímou kalorimetrií)
Časové okno: týden 6 a týden 12
|
týden 6 a týden 12
|
|
Změna laboratorních parametrů (oxidační a nitrosativní stres)
Časové okno: týden 6 a týden 12
|
týden 6 a týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. prosince 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. prosince 2013
První zveřejněno (Odhad)
23. prosince 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
16. května 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2016
Naposledy ověřeno
1. května 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BMD01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Metformin a metformin & L-citrulin
-
Gazi UniversityDokončeno