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脊髄および延髄筋萎縮症患者における BVS857 の安全性、忍容性、および有効性

2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

脊髄および延髄筋萎縮症 (SBMA) 患者における BVS857 の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するための 2 部構成のプラセボ対照研究

この研究の目的は、BVS857 が安全で忍容性があり、球脊髄性筋萎縮症 (SBMA) 患者の太ももの筋肉の厚さを増加させるかどうかを判断することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • PD
      • Padova、PD、イタリア、35128
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

主な採用基準:

  • 症候性筋力低下を伴うSBMAの遺伝子診断
  • 2分間のタイムウォークを完走できる
  • -血清IGF-1レベルが170 ng / mL以下

主な除外基準:

  • -医学的に治療された糖尿病または低血糖の既知の病歴
  • ベル麻痺の病歴
  • 全身性ステロイドによる治療 > 10 mg/日 (または同等の用量);アンドロゲンまたはアンドロゲン還元剤;全身性ベータ作動薬;または過去3か月以内の他の筋肉同化薬
  • -非黒色腫性皮膚がん以外のがんの病歴
  • 網膜症
  • 乳頭浮腫他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BVS857 パート A 非盲検 (コホート 1)
参加者は、1 日目に 0.01 mg/kg BVS857 を静脈内 (i.v.)、15 日目に 0.01 mg/kg BVS857 を皮下 (s.c.)、0.03 mg/kg BVS857 を単回投与しました。 29 日目に、0.06 mg/kg BVS857 s.c. 43 日目および 0.10 mg/kg BVS857 s.c. 57日目。
薬：BVS857
バイアル中のBVS857凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.
実験的：BVS857 パート A ダブルブラインド (コホート 2)
参加者は、1 日目に 0.03 mg/kg BVS857 の静脈内投与、0.03 mg/kg BVS857 の皮下投与を単回投与されました。 15 日目に、0.06 mg/kg BVS857 s.c. 29 日目に、0.10 mg/kg BVS857 s.c. 43 日目および 0.10 mg/kg BVS857 s.c. 57日目。 (BVS857 濃度は 43 日目と 57 日目で異なります。)
薬：BVS857
バイアル中のBVS857凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.
プラセボコンパレーター：プラセボ パート A 二重盲検 (コホート 2)
参加者は、一致するプラセボの単回投与を静脈内投与されました。 1日目および一致するプラセボs.c. 15日、29日、43日、57日。
薬：プラセボ
バイアル中のプラセボ凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.
実験的：BVS857 パート B 非盲検 (コホート 4)
参加者は 0.1 mg/kg の BVS857 を静脈内投与されました。 毎週、12 週間。
薬：BVS857
バイアル中のBVS857凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.
実験的：BVS857 パート B ダブルブラインド (コホート 5)
参加者は 0.06 mg/kg (最大 6 mg) の BVS857 を静脈内投与されました。 毎週、12 週間。
薬：BVS857
バイアル中のBVS857凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.
プラセボコンパレーター：プラセボ パート B 二重盲検 (コホート 5)
参加者は、一致するプラセボを静脈内投与されました。 BVS857 に毎週 12 週間。
薬：プラセボ
バイアル中のプラセボ凍結乾燥物。凍結乾燥物を注射用滅菌水で再構成し、必要に応じて希釈し、静脈内投与した。またはs.c.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および死亡の患者数
時間枠：パート A で 78 日後、パート B で 85 日後。
試験中、安全性を監視した。
パート A で 78 日後、パート B で 85 日後。
安全性と忍容性の尺度としての軽度、中等度、重度の有害事象の数
時間枠：パート A で 78 日後、パート B で 85 日後。
試験中、安全性を監視した。
パート A で 78 日後、パート B で 85 日後。
パート B、コホート 5 における大腿筋量のベースラインからの平均変化率
時間枠：ベースライン、85日目
大腿部の筋肉量は、磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価されました。 ベースラインからの変化は、ベースライン後の平均値とベースラインの平均値の比から計算されました: [(85日目/ベースライン) - 1)] x 100。 ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
ベースライン、85日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B、コホート 5 における成人ミオパチー評価ツール (AMAT) のスコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、85日目
AMAT は身体機能と筋持久力を評価し、スコアが高いほどパフォーマンスが優れていることを示します。 このツールには、0 ～ 21 のスケールで評価された 7 つの時限機能タスクと、0 ～ 24 のスケールで評価された 6 つの持久力タスクが含まれています。 合計スコアの範囲は 0 (最低) から 45 (最高) でした。 ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
ベースライン、85日目
パート B、コホート 5 における総除脂肪体重 (LBM) のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、85日目
LBM は、二重エネルギー X 線 (DXA) 吸収法によって評価されました。 ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
ベースライン、85日目
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 1 における薬物投与後に観察された最大濃度 (Cmax)
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 2 における薬物投与後の観察された最大濃度 (Cmax)
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
BVS857 の血漿中薬物動態 (PK): パート A、コホート 1 における薬物投与後の最大濃度に達するまでの時間 (Tmax)
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 2 における薬物投与 (Tmax) 後の最大濃度に到達するまでの時間
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 1 における時間ゼロから最後の定量化可能な濃度 (AUClast) の時間までの血清濃度-時間曲線下の領域
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 2 における時間ゼロから最後の定量化可能な濃度 (AUClast) の時間までの血清濃度-時間曲線下の領域
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 1 におけるゼロから 48 時間までの血漿濃度-時間曲線下の領域 (AUC0_48h)
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート A、コホート 2 におけるゼロから 48 時間までの血漿濃度-時間曲線下の領域 (AUC0_48h)
時間枠：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間
BVS857 の血漿中薬物動態 (PK): パート B、コホート 4 における薬物投与後の観察された最大濃度 (Cmax)
時間枠：1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 5 における薬物投与後の観察された最大濃度 (Cmax)
時間枠：1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 4 における薬物投与 (Tmax) 後の最大濃度に到達するまでの時間
時間枠：1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 5 における薬物投与 (Tmax) 後の最大濃度に到達するまでの時間
時間枠：1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 5 における時間ゼロから最後の定量化可能な濃度 (AUClast) の時間までの血清濃度-時間曲線下の領域
時間枠：36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 4 におけるゼロから 48 時間までの血漿濃度-時間曲線下の領域 (AUC0_48h)
時間枠：1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
1日目：投与前、投与後1、4、24、48時間
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): パート B、コホート 5 におけるゼロから 48 時間までの血漿濃度-時間曲線下の領域 (AUC0_48h)
時間枠：1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
1日目および36日目：投与前、投与後1、4、24、48時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): 時間ゼロから投与間隔タウ (AUCtau) の終わりまでの血清濃度-時間曲線下の面積
時間枠：パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): 終末消失半減期 (T1/2)
時間枠：パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
BVS857 の血漿薬物動態 (PK): 時間ゼロから無限までの血清濃度-時間曲線下の領域 (AUCinf)
時間枠：パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
パートA：1、15、29、43日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。 57日目：投与前、投与後1、4、12、24、48、168、504時間。パート B: 1 日目および 36 日目: 投与前、投与後 1、4、24、48 時間。 78日目：投与前、投与後1、4、24、48、168時間。
IV および SC 投与後の用量正規化対数変換 AUCinf の比較
時間枠：パートA: 1日目および15日目、投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。
ＰＫ評価のために血清サンプルを得た。
パートA: 1日目および15日目、投与前、投与後1、4、12、24、48、168時間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年2月4日

一次修了 (実際)

2016年4月13日

研究の完了 (実際)

2016年4月13日

試験登録日

最初に提出

2013年12月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年12月29日

最初の投稿 (見積もり)

2013年12月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月9日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CBVS857X2202

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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